Fulcrum Therapeutics, Inc. annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a levé la suspension clinique de la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) du FTX-6058 pour le traitement potentiel de la drépanocytose. Le 23 février 2023, la FDA a mis en attente clinique la demande de DNR pour le FTX-6058. Dans sa communication, l'agence a noté des données précliniques précédemment soumises en avril, octobre et décembre 2022, et des preuves non-cliniques et cliniques d'hémopathies malignes observées avec d'autres inhibiteurs du complexe répressif de polycomb 2 (PRC2).

En relation avec la suspension clinique, Fulcrum a suspendu le dosage dans l'essai de phase 1b du FTX-6058 et a travaillé avec diligence avec l'Agence pour résoudre la suspension. À propos du FTX-6058 Le FTX-6058 est une petite molécule orale expérimentale qui inhibe le développement de l'ectoderme embryonnaire (EED) et qui a été découverte à l'aide de FulcrumSeek(TM), le moteur de découverte exclusif de Fulcrum. Les données initiales chez les patients atteints de DICS ont démontré la preuve du concept et ont atteint des niveaux absolus d'augmentation de l'HbF associés à un bénéfice global potentiel pour les patients.

Dans les essais cliniques menés avant la suspension clinique, le FTX-6058 a été généralement bien toléré chez les personnes atteintes de DICS pendant une période allant jusqu'à trois mois, sans qu'aucun effet indésirable grave lié au traitement n'ait été signalé. Le FTX-6058 a reçu la désignation Fast Track et la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la maladie de Creutzfeldt-Jakob.