Fulcrum Therapeutics, Inc. annonce la publication des résultats de son essai clinique de phase 2b sur le losmapimod pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Les données sont publiées dans la revue à comité de lecture The Lancet Neurology. La FSHD est une maladie grave, rare et progressivement invalidante, caractérisée par une infiltration de graisse dans les muscles squelettiques qui entraîne une atrophie musculaire touchant principalement le visage, la ceinture scapulaire, les bras, l'abdomen et les membres inférieurs.

Elle est causée par l'expression aberrante de la protéine DUX4. Elle se caractérise par une accumulation de faiblesses musculaires et de handicaps fonctionnels. Il n'existe aucun traitement de fond approuvé pour la FSHD.

Bien que le critère d'évaluation principal, à savoir la modification de l'expression du gène DUX4 dans les biopsies musculaires, n'ait pas révélé de différences significatives entre le groupe traité et le groupe placebo, le losmapimod a été associé à des améliorations des résultats structurels et fonctionnels, y compris l'infiltration de graisse musculaire et l'espace de travail atteignable - une mesure de la fonction de la ceinture scapulaire - et l'impression globale de changement rapportée par le patient, par rapport au placebo. Le losmapimod a également été bien toléré par les participants à l'essai.

Aucun événement indésirable grave lié au médicament n'a été rapporté et il n'y a pas eu d'arrêt du traitement en raison d'événements indésirables. En septembre 2023, Fulcrum a annoncé la fin du recrutement pour l'essai clinique de phase 3 évaluant le losmapimod chez des patients atteints de FSHD dans des sites aux États-Unis, au Canada et en Europe. L'essai clinique reste en bonne voie et les données de base sont attendues au quatrième trimestre 2024.