Fulcrum Therapeutics, Inc® a annoncé que de nouvelles données issues de la portion d'extension ouverte (OLE) de l'étude ReDUX4 de phase 2 du losmapimod pour le traitement de la FSHD feront l'objet d'une présentation par affiche au congrès hybride de la World Muscle Society (WMS) qui se tiendra du 11 au 15 octobre à Halifax, au Canada. Fulcrum organisera également un symposium intitulé “Measuring Progression in FSHD : Implications for Clinical Trials,” ; présentant un aperçu des données de l'étude ReDUX4 le 12 octobre 2022 au Halifax Convention Center. ReDUX4 était une étude contrôlée par placebo de 48 semaines qui a recruté 80 participants âgés de 18 à 65 ans atteints de FSHD1 génétiquement confirmée (score de Ricci 2-4).

Les participants à l'étude ont été randomisés 1:1 pour recevoir 15 mg de losmapimod deux fois par jour ou un placebo. Après la période d'étude initiale de 48 semaines, tous les participants ont eu la possibilité de s'inscrire à la partie OLE de l'étude au cours de laquelle tous les participants ont reçu du losmapimod. Sur les 77 participants qui ont terminé l'étude initiale de 48 semaines, 99 % (n=76) se sont inscrits à la partie OLE.

À la semaine 96, 74 (97 %) participants étaient toujours sous traitement. Les données de l'OLE soutiennent les conclusions selon lesquelles le losmapimod modifie la progression de la maladie FSHD et préserve ou améliore la fonction musculaire. Les patients qui sont passés du bras placebo au traitement par losmapimod et qui sont restés sous traitement jusqu'à 96 semaines (n= 36) ont démontré des tendances de ralentissement ou d'arrêt de la progression de la maladie, mesurées par l'espace de travail atteignable (RWS).

Les participants qui avaient initialement reçu le losmapimod et sont restés sous traitement (n=38), ont continué à montrer un ralentissement ou un arrêt de la progression de la maladie et ont démontré une amélioration de la fonction musculaire, mesurée par le RWS. Le losmapimod a conservé un profil de sécurité favorable et a été généralement sûr et bien toléré. Aucun événement indésirable grave (EIG) lié au traitement ou événement indésirable apparu en cours de traitement (EIT) ayant entraîné l'arrêt du médicament à l'étude n'a été signalé au cours des 96 semaines de traitement.