AMRA Medical a annoncé que Fulcrum Therapeutics utilise l'infiltration de graisse musculaire (MFI) d'AMRA comme critère secondaire dans l'essai clinique de phase 3 : REACH. L'essai clinique évalue l'efficacité et la sécurité du losmapimod pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Les résultats de l'essai REACH aideront Fulcrum à se rapprocher de la livraison du tout premier médicament approuvé pour la FSHD et contribueront à établir les mesures basées sur l'IRM du corps entier en tant que critères d'évaluation critiques dans les essais cliniques pour les maladies neuromusculaires.

La FSHD est une maladie neuromusculaire progressive et débilitante pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé. La maladie se caractérise par une infiltration de graisse dans les muscles squelettiques, ce qui a un impact sur la capacité du patient à effectuer des tâches quotidiennes et à vivre de façon autonome. Le losmapimod est le premier et le seul médicament expérimental en développement clinique, et avec des données positives, REACH pourrait être la base de l'approbation.

REACH est un essai multinational randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, qui devrait recruter environ 230 adultes atteints de FSHD. Les patients recevront soit le losmapimod, soit un placebo, et seront évalués sur une période de traitement de 48 semaines. Le protocole d'IRM d'AMRA sera utilisé pour produire un score composite d'infiltration de graisse musculaire (MFI) pour chaque patient comme critère d'évaluation secondaire, l'espace de travail atteignable (RWS) étant le critère d'évaluation primaire.

Ce n'est pas la première fois que Fulcrum exploite les mesures de l'AMRA. AMRA et Fulcrum se sont associés à l'IRM dans leurs études sur le losmapimod, depuis le développement précoce de biomarqueurs, en passant par la phase 2b de ReDUX4, et maintenant jusqu'à l'essai de phase 3 de REACH. L'essai ReDUX4, qui a démontré que le losmapimod ralentissait la progression de la maladie et améliorait la fonction chez les personnes atteintes de FSHD, a révélé que le RWS et le MFI sont des mesures fiables de la progression de la maladie.

Cela a conduit les agences réglementaires de l'UE et des États-Unis, y compris la FDA, à soutenir l'utilisation des scores composites de l'IFM dans l'étude REACH. Le score composite MFI peut aider à décrire des aspects spécifiques des schémas d'apparition de la maladie, de la déficience fonctionnelle et de la progression de la maladie entre les scans. Les scores sont générés à la suite d'une IRM du corps entier et du muscle entier en combinant les mesures d'infiltration de graisse musculaire de plusieurs muscles dans tout le corps.

En convertissant toutes les données de l'IFM d'un individu donné en un score simplifié, les chercheurs obtiennent des informations significatives plus faciles à interpréter que s'ils essayaient de tirer des conclusions à partir de 36 mesures différentes de l'IFM pour un individu donné, sans parler de l'ensemble des 230 participants à l'étude. Grâce à l'AMRA, les chercheurs peuvent observer des différences significatives dans les paramètres fonctionnels (RWS) et d'imagerie (MFI) afin d'obtenir des informations plus holistiques et, en fin de compte, de faire progresser leur pipeline clinique.