Edgewise Therapeutics, Inc. a annoncé le lancement d'un essai d'observation financé par Edgewise chez des personnes atteintes de DMO. L'essai est conçu pour comprendre la progression de la maladie chez les personnes atteintes de DMO, telle qu'évaluée par des mesures fonctionnelles et des paramètres d'imagerie. Cet essai mondial multicentrique est dirigé par le consortium GRASP (General Resolution and Assessments Solving Phenotypes) et la Virginia Commonwealth University (VCU), en collaboration avec ImagingDMD University of Florida (UF).

L'essai devrait recruter environ 150 personnes atteintes de DMO afin de recueillir des informations sur une période de deux ans qui pourraient permettre une compréhension plus complète de la maladie et aider à faire progresser les futurs traitements potentiels, comme le principal candidat clinique d'Edgewise, l'EDG-5506. Cette étude d'observation (NCT05257473) recrutera des individus, âgés de 8 ans et plus, à plusieurs endroits aux États-Unis et en Europe. En tant qu'étude d'histoire naturelle, elle ne testera aucun médicament expérimental, mais suivra plutôt les participants au fil du temps pour examiner l'évolution de leur maladie.