Edgewise Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à l'EDG-5506 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. EDG-5506 est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale, conçue pour prévenir les lésions musculaires induites par la contraction dans les dystrophinopathies, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker (Becker). La FDA a précédemment accordé à l'EDG-5506 la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Dukehenne et de Becker, la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Dukehenne et la désignation de procédure accélérée (Fast Track) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Becker.

Le programme Fast Track de la FDA est conçu pour faciliter le développement et accélérer l'examen de nouveaux produits thérapeutiques destinés à traiter des maladies graves et à répondre à un besoin médical non satisfait. La désignation est accordée aux produits thérapeutiques admissibles sur la base de facteurs tels que la possibilité d'avoir un impact significatif sur la survie, les fonctions quotidiennes ou la probabilité que la maladie, si elle n'est pas traitée, évolue vers une maladie plus grave. Les produits thérapeutiques qui reçoivent cette désignation bénéficient d'avantages importants, notamment des réunions plus fréquentes avec la FDA pour discuter du développement du médicament candidat et un examen continu de la demande d'autorisation de mise sur le marché en vue d'obtenir l'approbation de la FDA.

Les essais en cours dans la maladie de Duchenne comprennent l'essai LYNX de phase 2 contrôlé par placebo chez des enfants âgés de 4 à 9 ans atteints de la maladie de Duchenne (NCT05540860), et l'essai FOX de phase 2 contrôlé par placebo chez des enfants et des adolescents atteints de la maladie de Duchenne qui ont déjà été traités par thérapie génique (NCT06100887). La société fait progresser l'EDG-5506 sur le plan clinique, notamment en achevant le recrutement d'une cohorte d'essai de phase 2, appelée CANYON, évaluant la sécurité et les effets sur la fonction et les biomarqueurs de lésions musculaires chez des hommes adultes atteints de Becker, qui a été élargie pour inclure 120 participants adultes supplémentaires dans une cohorte pivot appelée GRAND CANYON, dont le recrutement est actuellement en cours. Dans la maladie de Duchenne, la société poursuit ses essais cliniques de phase 2, LYNX, qui évalue la sécurité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs de lésions musculaires, et FOX, qui inclut des enfants et des adolescents déjà traités par thérapie génique.

Pour plus d'informations sur les essais cliniques d'Edgewise.