Edgewise Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs sur deux ans de l'essai ARCH. ARCH est une étude monocentrique ouverte évaluant l'innocuité, la tolérabilité, l'impact sur les biomarqueurs de lésions musculaires, la pharmacocinétique et les mesures fonctionnelles du sevasemten (EDG-5506) chez des adultes atteints de la dystrophie musculaire de Becker. Le sevasemten est une petite molécule administrée par voie orale conçue pour prévenir les lésions musculaires induites par la contraction dans les dystrophinopathies, notamment la dystrophie musculaire de Becker et la dystrophie musculaire de Duchenne.

L'essai ARCH a évalué le sevasemten administré quotidiennement pendant deux ans chez des adultes atteints de la maladie de Becker. Le sevasemten a été bien toléré par les 12 participants, sans qu'il n'y ait eu d'interruption ou de réduction de la dose en raison d'effets indésirables. La préservation des fonctions NSAA liées aux activités de la vie quotidienne est importante pour les personnes atteintes de la maladie de Becker.

Au cours des deux années de traitement par sevasemten, les scores NSAA des participants se sont stabilisés et ont continué à s'améliorer. Les scores NSAA des participants se sont stabilisés et ont continué à diverger par rapport aux déclins fonctionnels rapportés dans de multiples études de l'histoire naturelle de Becker, dans lesquelles des diminutions moyennes sur deux ans de 2,4 points NSAA ont été rapportées. En outre, des diminutions significatives des biomarqueurs clés des lésions musculaires, notamment la CK et le TNNI2, ont été observées chez les participants traités par sevasemten, ce qui est cohérent avec les observations antérieures.

Les résultats positifs de l'essai ARCH, d'une durée de deux ans, confirment l'hypothèse selon laquelle une réduction des lésions musculaires induites par la contraction dans les dystrophies musculaires pourrait préserver la fonction et stopper la progression de la maladie chez Becker.