Delcath Systems, Inc. a annoncé la publication des résultats de l'étude pivotale de phase 3 FOCUS d'HEPZATO KIT (melphalan/Hepatic Delivery System) chez des patients atteints de mélanome uvéal métastatique non résécable (mUM) le 5 mai 2024 dans la revue Annals of Surgical Oncology. La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé HEPZATO KIT le 14 août 2023 sur la base des résultats de l'étude pivot FOCUS. Au total, 91 patients atteints de mUM non résécable ont été traités avec HEPZATO KIT dans 23 centres de traitement aux États-Unis et en Europe.

Les résultats préliminaires de l'étude FOCUS ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology en 2022. L'étude FOCUS a été conçue pour fournir une évaluation solide de l'efficacité et de la sécurité du traitement par HEPZATO KIT, et a recruté une population hétérogène de patients mUM, y compris des patients naïfs de traitement et des patients prétraités, des patients avec ou sans maladie extra-hépatique et des patients avec une charge tumorale de base variée. Le principal critère d'efficacité de l'étude FOCUS était le taux de réponse global (ORR), qui était de 36,3 %, dont 7,7 % de patients présentant une réponse complète (CR), comme l'a déterminé un comité d'examen indépendant.

37,4 % des patients présentaient une maladie stable. L'ORR obtenu dans l'étude FOCUS a été comparé à une méta-analyse de données historiques, englobant 16 études cliniques publiées avec un total de 476 patients atteints de mUM et traités avec des médicaments d'immunothérapie contemporains. L'ORR de 36,3 % dans l'étude FOCUS était statistiquement plus élevé que l'estimation poolée de l'ORR (une moyenne pondérée de l'ORR observé) de 5,5 % dans le groupe de contrôle historique.

Les critères secondaires d'efficacité comprenaient la durée de la réponse (DOR), la survie médiane sans progression (mPFS) et la survie médiane globale (mOS), qui étaient respectivement de 14, 9 et 20,5 mois. La sécurité et la tolérabilité du traitement par HEPZATO KIT rapportées dans l'étude FOCUS étaient comparables à l'expérience clinique publiée avec Chemosat en Europe. Le nombre médian de cycles de traitement par HEPZATO KIT dans l'étude FOCUS était de 4. Les effets indésirables graves liés au traitement les plus fréquents étaient la thrombocytopénie (15,8 %) et la neutropénie (10,5 %), traités par des soins de soutien standard et résolus sans complications ultérieures.

Aucun décès lié au traitement n'a été observé.