Cognition Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle a passé la période de commentaires de la Food and Drug Administration des États-Unis et qu'elle peut maintenant procéder à l'étude START de phase 2 de 540 patients du CT1812 chez les adultes atteints de déficience cognitive légère ou de maladie d'Alzheimer précoce. Cet essai randomisé contre placebo sera mené dans environ 50 à 60 sites en Amérique du Nord, y compris dans les principales institutions du Consortium des essais cliniques sur la maladie d'Alzheimer (ACTC). Le CT1812 est une petite molécule orale expérimentale qui se lie à un récepteur sur les synapses et est conçue pour prévenir les effets toxiques des oligomères bêta-amyloïdes (Aß) solubles sur les neurones, qui entraînent la progression des maladies neurodégénératives comme la maladie d'Alzheimer.

L'étude START est soutenue par une subvention d'environ 81 millions de dollars pour 5 ans du National Institute on Aging (NIA) du National Institutes of Health (NIH) afin d'accélérer le développement de nouvelles thérapies pour la maladie d'Alzheimer. À propos de l'étude START L'étude mesurera l'efficacité et la tolérabilité du CT1812 administré par voie orale une fois par jour chez les personnes souffrant d'une déficience cognitive légère ou d'un stade précoce de la maladie d'Alzheimer (MMSE 20-30) et ayant une promotion de l'Aß (mesurée par TEP ou LCR). Les participants seront randomisés pour recevoir le CT1812 ou un placebo pendant 18 mois.

L'étude évaluera la cognition et la fonction exécutive à l'aide d'outils validés, notamment les échelles d'évaluation Clinical Dementia Rating Scale Sum of Boxes (CDR-SB) et ADAS-Cog, ainsi que les résultats relatifs aux biomarqueurs et à la sécurité. Le financement est assuré par une subvention du NIH (R01AG065248). De plus amples informations peuvent être trouvées sous l'identifiant de l'essai NCT05531656 .

A propos de CT1812 CT1812 est une petite molécule orale conçue pour pénétrer la barrière hémato-encéphalique et se lier sélectivement au complexe du récepteur sigma-2 (s-2). Le complexe du récepteur s-2 est impliqué dans la régulation de processus cellulaires clés tels que le trafic membranaire et l'autophagie qui sont endommagés par l'interaction toxique avec les oligomères Aß, le stress oxydatif et d'autres facteurs de stress. Ces dommages aux synapses sensibles peuvent évoluer vers une perte de la fonction synaptique, qui se manifeste par une déficience cognitive et la progression de la maladie d'Alzheimer.

Le CT1812 est actuellement en développement pour la maladie d'Alzheimer légère à modérée dans l'étude SHINE (NCT03507790) et la démence à corps de Lewy dans l'étude SHIMMER (NCT05225415).