Cereno Scientific a annoncé que la société allait soumettre une demande d'accès élargi au médicament expérimental CS1 pour une utilisation en tant que traitement en dehors d'un essai clinique, parfois appelé "usage compassionnel". Cette initiative fait suite à une demande d'un investigateur de l'étude de phase II en cours sur le CS1. Cereno soumettra une demande à la FDA dans le cadre du "Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use" (Accès élargi aux médicaments expérimentaux pour une utilisation thérapeutique).

afin d'obtenir un accès élargi au CS1 qui, dans un premier temps, sera limité aux patients ayant terminé l'étude de phase II sur l'HTAP. L'accès élargi est une voie potentielle permettant à un patient atteint d'une maladie grave ou mettant immédiatement sa vie en danger d'avoir accès à un produit médical expérimental pour un traitement en dehors des essais cliniques lorsqu'il n'existe pas d'autres options thérapeutiques comparables ou satisfaisantes. Si la demande de Cereno pour un accès élargi au CS1 est autorisée par la FDA et ensuite approuvée par les comités d'éthique des hôpitaux locaux, les patients ayant terminé la phase d'essai clinique pourront bénéficier d'un accès élargi au CS1 en dehors des essais cliniques.

Si la demande de Cereno pour un accès élargi au CS1 est autorisée par la FDA et ensuite approuvée par les comités d'éthique des sites hospitaliers locaux, les patients ayant terminé l'étude de phase II auront, en consultation avec l'investigateur, la possibilité de poursuivre le traitement par le médicament CS1. L'accès élargi permettrait à Cereno de recueillir des données d'efficacité et de sécurité sur l'exposition prolongée à long terme au CS1 chez des patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HAP) dans le cadre d'un protocole formel approuvé par la FDA, ce qui pourrait servir de support à des demandes ultérieures auprès de la FDA telles que la désignation accélérée/thérapie révolutionnaire et l'obtention de l'acceptation de l'IND pour démarrer une étude de phase III avec le CS1.