Cellectis a publié des données précliniques sur les cellules CAR T MUC1 éditées par TALEN(R) lors de la réunion annuelle 2023 de l'Association Américaine pour la Recherche sur le Cancer (AACR). Les données ont montré la capacité des cellules CAR T MUC1 allogéniques blindées à exceller dans le micro-environnement tumoral immunosuppressif, suggérant qu'elles pourraient être une option efficace pour traiter les patientes atteintes d'un cancer du sein triple négatif (CSTN) récidivant et réfractaire, dont les options thérapeutiques sont limitées. L'antigène MUC1 associé à la tumeur est surexprimé chez un grand nombre de patientes atteintes de TNBC proposant ainsi une cible discriminante efficace pour la thérapie CAR T-cell.

Les cellules CAR T MUC1 de Cellectis sont allogéniques et ciblent la Mucine 1 pour le TNBC et une variété de cancers épithéliaux. Alors que d'autres cibles tumorales solides peuvent être confrontées à des problèmes de sécurité dus à une expression hors tumeur, MUC1 présente un grand intérêt car son expression dans l'épithélium normal est limitée aux membranes apicales. De plus, la forte glycosylation de MUC1 dans les tissus normaux contraste avec le CAR MUC 1 de Cellectis qui est conçu pour reconnaître le MUC1 hypoglycosylé présent dans les cellules cancéreuses.

Les cellules CAR T MUC1 de Cellectis intègrent jusqu'à quatre knockouts médiés par TALEN(R) et deux knock-ins. La présentation du poster à l'AACR met en avant les données précliniques suivantes : L'administration inttumorale de cellules CAR T spécifiques d'antigènes a permis de contrôler efficacement la croissance de la tumeur. Les résultats démontrent l'activité supérieure des cellules T CAR MUC1 blindées non seulement dans l'élimination de la tumeur mais aussi dans la récupération des glandes normales.

Ainsi, des stratégies innovantes peuvent être utilisées pour permettre l'efficacité des cellules CAR T dans le microenvironnement tumoral hostile tout en préservant la sécurité : Décevoir les avantages des voies d'administration variables et de l'armure moléculaire pour améliorer l'efficacité des cellules T CAR MUC1 dans le ciblage du cancer du sein triple négatif.