Cellectar Biosciences, Inc. a annoncé avoir reçu une subvention supplémentaire de 1,98 million de dollars pour étendre son étude de phase 1 en cours sur l'iopofosine I 131 (iopofosine) chez les enfants et les adolescents atteints de gliomes de haut grade inopérables en rechute ou réfractaires. La subvention a été accordée par le National Cancer Institute du National Institute of Health sur la base des premiers signaux d'efficacité dans l'étude de phase 1, qui est une étude internationale, ouverte, à dose croissante et de sécurité. Le financement permet une expansion de la partie 1a à la partie 1b de l'étude pédiatrique de phase 1 en cours de la société.

Pour accélérer le développement, l'étude est conçue comme une approche en deux parties. La phase 1a actuellement en cours est conçue pour déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité initiale de l'iopofosine dans les tumeurs cérébrales pédiatriques, tandis que la phase 1b est conçue pour identifier la dose et le schéma posologique qui entraîne une efficacité optimale. Les données préliminaires annoncées précédemment ont démontré des réponses thérapeutiques à l'iopofosine, comme en témoignent les changements de plusieurs paramètres tumoraux et la survie sans progression prolongée des patients.

Les HGG pédiatriques sont un ensemble de sous-types de tumeurs agressives du cerveau et du système nerveux central, notamment les gliomes pontins intrinsèques diffus, les glioblastomes, les astrocytomes et les épendymomes. Les enfants atteints de ces tumeurs ont un très mauvais pronostic, avec une survie sans progression typique de seulement quelques mois et une survie à 5 ans de moins de 30%. À propos de l'iopofosine I-131 : L'iopofosine est une petite molécule Phospholipid Drug Conjugate™ ; conçue pour fournir une livraison ciblée d'iode-131 (radio-isotope) directement aux cellules cancéreuses, tout en limitant l'exposition aux cellules saines.

Nous pensons que ce profil différencie l'iopofosine de nombreux traitements traditionnels sur le marché. L'iopofosine est actuellement évaluée dans l'étude pivot de phase 2 CLOVER-WaM chez des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenstrom (MW) récidivante/réfractaire (r/r), une étude de phase 2b chez des patients atteints de myélome multiple (MM) r/r et l'étude de phase 1 CLOVER-2 pour une variété de cancers pédiatriques. La Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation Fast Track à l'iopofosine pour les patients atteints de MW ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, ainsi que pour le MM r/r et le lymphome diffus à grandes cellules B r/r (DLBCL).

Des désignations de médicaments orphelins (ODD) ont été accordées pour la MW, le MM, le neuroblastome, le rhabdomyosarcome, le sarcome d'Ewing et l'ostéosarcome. L'iopofosine a également obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) pour le traitement du neuroblastome, du rhabdomyosarcome, du sarcome d'Ewing et de l'ostéosarcome. La Commission européenne a accordé une ODDs pour le MM et la MW r/r.