Camurus a annoncé les premières données provisoires d'un essai ouvert d'innocuité et d'extension à long terme, ACROINNOVA 2, évaluant le CAM2029, octréotide sous-cutané (SC) en dépôt, chez 135 patients adultes atteints d'acromégalie. Il s'agit à la fois de nouveaux patients et de patients issus de l'essai contrôlé randomisé précédent, ACROINNOVA 1, qui ont reçu un traitement par CAM2029 ou un placebo (patients "naïfs de traitement"). Les données de la phase 3 montrent un profil de sécurité favorable et une efficacité à long terme robuste sur 52 semaines de traitement avec le CAM2029.

L'acromégalie est une maladie chronique rare et grave causée par une tumeur hypophysaire bénigne provoquant des niveaux excessifs d'hormone de croissance (GH), entraînant des niveaux accrus de facteur de croissance analogue à l'insuline-1 (IGF-1). La maladie entraîne une morbidité importante, des changements physiques, des symptômes pénibles et une diminution de la qualité de vie des patients.1-3 Le traitement médical de première intention de l'acromégalie est représenté par les ligands du récepteur de la somatostatine (SRL) injectables de première génération, l'octréotide et le lanréotide. Les données préliminaires d'ACROINNOVA 2 montrent que le CAM2029 est bien toléré avec un profil de sécurité comparable à la norme de soins actuelle avec les SRL de première génération.

Il n'y a pas eu d'événements indésirables graves liés au CAM2029. Un patient a présenté un événement indésirable grave lié à la cholélithiase, qui s'est résolu, et le patient a poursuivi l'essai. Deux patients ont interrompu le traitement en raison d'effets indésirables, et un patient a eu un effet indésirable qui a conduit à une réduction de la dose.

En plus d'un profil de sécurité bénéfique, ACROINNOVA 2 montre des améliorations statistiquement significatives pour de multiples critères d'évaluation depuis le début de l'étude, avec SoC et le placebo (chez les patients naïfs de traitement), jusqu'à la fin du traitement de l'étude avec CAM2029 à la semaine 52. Ces améliorations comprennent Augmentation du taux de réponse à l'IGF-1 [moyenne (IC 95%) IGF-1=1xULN] pour : la population totale de 49,7% à 58,4% avec une différence de 8,7% [0,6%, 16,8%] ; les nouveaux patients de 12,0% à 30,3% avec une différence de 18.3 % [6,5 %, 30,1 %] ; patients naïfs de traitement de 20,2 % à 93,8 % avec une différence de 73,7 % [51,5 %, 95,8 %] ; les patients CAM2029 ont eu un taux de réponse stable de 92,8 % à 89,4 %. Réduction de la charge symptomatique de l'acromégalie pendant le traitement par CAM2029, mesurée par la proportion de patients présentant un symptôme d'acromégalie et le score de l'indice de gravité de l'acromégalie (AIS) (somme des scores des six symptômes de l'acromégalie : maux de tête, transpiration, fatigue, douleurs articulaires, paresthésie et gonflement des tissus mous).

Augmentation de la satisfaction du patient et du traitement, mesurée par le score de satisfaction du patient et le score du questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM). Amélioration de la qualité de vie, mesurée par les scores du questionnaire sur la qualité de vie de l'acromégalie (AcroQoL) et l'échelle de mesure EuroQoL 5D-5L. Les résultats intermédiaires de l'étude ACROINNOVA 2 feront partie de la demande d'autorisation de mise sur le marché de CAM2029 et seront présentés lors de réunions médicales à venir et dans une publication scientifique.

A propos du programme clinique ACROINNOVA : ACROINNOVA comprend deux études de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'octréotide SC dépôt (CAM2029). Le premier essai (ACROINNOVA 1, NCT04076462) est un essai de phase 3 de 24 semaines, randomisé, à double insu, multicentrique et contrôlé par placebo qui a randomisé 72 patients adultes atteints d'acromégalie, qui recevaient un traitement stable par octréotide LAR4 ou lanréotide ATG au moment de l'inscription. Les premiers résultats de l'étude ACROINNOVA 1 ont été annoncés le 20 juin 2023.

De plus, Camurus mène une étude ouverte de phase 3 sur l'innocuité à long terme et l'extension de l'octréotide SC depot (ACROINNOVA 2, NCT04125836). 81 nouveaux participants ont été recrutés dans l'essai et 54 patients ont été transférés de l'essai ACROINNOVA 1 après 24 semaines de traitement avec CAM2029 ou un placebo (patients naïfs de traitement) à la partie de l'essai portant sur l'extension. Les résultats complets de la période de traitement de 52 semaines sont attendus au deuxième trimestre 2024.

L'étude a été prolongée d'une année supplémentaire de traitement et devrait se poursuivre jusqu'en 2025. À propos de l'acromégalie et de l'octréotide sous-cutané (SC) depot (CAM2029) : L'acromégalie est une maladie rare, lentement progressive et grave, typiquement causée par une tumeur de l'hypophyse, entraînant une surproduction d'hormone de croissance et de facteur de croissance de l'insuline 1. Cela peut entraîner des changements physiologiques, des symptômes de la maladie, une diminution de la qualité de vie et, en l'absence de traitement, un décès prématuré. La prévalence de l'acromégalie est estimée à environ 60 cas par million.