Bristol Myers Squibb a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l'autorisation de mise sur le marché d'Abecma® (idecabtagene vicleucel ; ide-cel) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, dont un agent immunomodulateur (IMiD), un inhibiteur du protéasome (PI) et un anticorps monoclonal anti-CD38. La Commission européenne (CE), qui a le pouvoir d'approuver les médicaments pour l'Union européenne (UE), va maintenant examiner la recommandation du CHMP. Le CHMP a adopté un avis positif sur la base de l'analyse finale de la survie sans progression (PFS) de l'étude pivot de phase 3, ouverte, mondiale, randomisée et contrôlée KarMMa-3 évaluant Abecma par rapport à des schémas d'association standard chez des adultes atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire après deux à quatre lignes de traitement antérieures, L'étude KarMMa-3 évalue Abecma par rapport à des traitements combinés standard chez des adultes atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire après deux à quatre lignes de traitement antérieures, y compris un IMiD, un IP et un anticorps monoclonal anti-CD38, qui sont les trois principales classes de traitement (triple classe exposée) dans le myélome multiple, et qui étaient réfractaires à leur dernier traitement.

Les résultats récemment présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2023 ont montré, lors d'un suivi médian de 30,9 mois (intervalle : 12,7-47,8), qu'Abecma améliorait significativement la PFS par rapport aux schémas standard, avec une PFS médiane de 13,8 mois contre 4,4 mois (HR : 0,49 ; IC à 95 % : 0,38-0,63), ce qui représente une réduction de 51 % du risque de progression de la maladie ou de décès avec Abecma. Les résultats du principal critère d'évaluation secondaire, le taux de réponse global, ont montré que la majorité des patients (71 % ; (IC à 95 % : 66-77) traités par Abecma ont obtenu une réponse, dont 44 % (IC à 95 % : 38-50) ont obtenu une réponse complète ou une réponse complète stricte.

En comparaison, moins de la moitié des patients (41 % ; IC à 95 % : 34-51) ayant reçu un traitement standard ont obtenu une réponse, 5 % (IC à 95 % : 2-9) ayant obtenu une réponse complète ou une réponse complète stricte. Le traitement par Abecma a présenté un profil d'innocuité bien établi, avec principalement des cas transitoires et de faible intensité de syndrome de libération de cytokines (SRC) et de neurotoxicité. Chez les patients traités par Abecma, 88 % ont présenté un syndrome de libération de cytokines de grade quelconque, des événements de grade 3/4 étant survenus chez 4 % des patients.

Deux patients (1 %) ont présenté un SRC de grade 5. Une neurotoxicité de grade quelconque a été observée chez 15 % des patients, une neurotoxicité de grade 3/4 a été observée chez 3 % des patients et aucun événement de grade 5 n'a été rapporté.