bluebird bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a levé sa suspension clinique partielle pour les patients de moins de 18 ans dans les études évaluant le lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) pour la drépanocytose (SCD). En décembre 2021, les études cliniques sur le lovo-cel ont été placées en attente partielle pour les patients de moins de 18 ans. Cette mise en suspens était liée à une enquête menée par bluebird bio sur un patient adolescent souffrant d'une anémie persistante, non dépendante des transfusions, suite à un traitement par lovo-cel.

Les résultats d'une enquête détaillée sur ce cas ont été présentés lors de la réunion annuelle et de l'exposition de l'American Society of Hematology (ASH) le 10 décembre 2022, ainsi que les détails d'un autre cas d'anémie persistante chez un patient adulte après un traitement par lovo-cel. Les deux patients présentaient deux délétions du gène de l'a-globine (-a3.7/-a3.7), également connues sous le nom de trait alpha-thalassémie, et sont notamment les seuls patients de l'étude présentant ce génotype spécifique. Suite à ces cas, ce génotype a été ajouté aux critères d'exclusion des études en cours.

Le recrutement et le traitement des patients adultes de 18 ans et plus dans l'étude HGB-210 se sont poursuivis comme prévu, tandis que l'arrêt partiel était en cours pour les patients de moins de 18 ans ; la société s'efforce de reprendre le recrutement et le traitement des patients âgés de 2 à 17 ans conformément au protocole de l'étude. bluebird reste sur la bonne voie pour soumettre une demande de licence biologique (BLA) à la FDA américaine pour le lovo-cel au premier trimestre 2023. Comme communiqué précédemment, la société a terminé le traitement de tous les patients du groupe C de l'étude HGB-206, qui constituera la principale base d'efficacité dans sa demande de BLA pour lovo-cel et prévoit de terminer les études de comparabilité analytique du vecteur et du produit pharmaceutique pour la BLA lovo-cel au quatrième trimestre 2022.