Bluebird Bio, Inc. annonce l'achèvement de la première collecte de cellules pour la thérapie génique LYFGENIA
Le 06 mai 2024 à 13:00
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bluebird bio, Inc. a annoncé la fin de la première collecte commerciale de cellules pour LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel), une thérapie génique unique pour le traitement de la drépanocytose chez les patients ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs. LYFGENIA a été approuvé par la FDA en décembre 2023 et est la thérapie génique la plus étudiée pour la drépanocytose, avec le plus long suivi dans ce domaine. Les cellules du patient ont été prélevées au Children's National Hospital de Washington, DC, qui fait partie du réseau national de bluebird composé de plus de 60 centres de traitement qualifiés (QTC).
Les QTC sont sélectionnés en fonction de leur expertise en matière de transplantation, de thérapie cellulaire et génique et de drépanocytose, et reçoivent une formation spécialisée pour administrer LYFGENIA.
bluebird bio, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies géniques potentiellement curatives pour des maladies génétiques graves, basées sur sa plateforme d'ajout de gènes par vecteur lentiviral (LVV). Ses principaux programmes de thérapie génique concernent la drépanocytose, la thalassémie B et l'adrénoleucodystrophie cérébrale, et elle fait progresser la recherche pour appliquer de nouvelles technologies à ces maladies et à d'autres. Elle dispose de deux thérapies géniques : ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) et SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO est la première thérapie génique destinée aux personnes atteintes de thalassémie B qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), également connu sous le nom d'eli-cel, est utilisé pour ralentir la progression du dysfonctionnement eurologique chez les garçons âgés de 4 à 17 ans atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD). Elle développe également (lovotibeglogene autotemcel), également connu sous le nom de lovo-cel, en tant que traitement unique pour les patients atteints de drépanocytose.
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