Biomea Fusion, Inc. a annoncé le dosage du premier patient atteint de diabète de type 2 dans la partie Phase II de COVALENT-111 aux Etats-Unis. Cet essai est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de six niveaux de dose de BMF-219 administrés par voie orale quotidiennement dans des cycles de 28 jours suivis d'une période d'évaluation de 26 semaines. Les cellules bêta du pancréas sont responsables de la production, du stockage et de la libération de l'insuline. Une production adéquate d'insuline contribue à assurer l'homéostasie du glucose.

On pense que Menin fonctionne comme un frein et un régulateur clé de la croissance des cellules bêta dans le pancréas, agissant comme un point de contrôle, pour empêcher la prolifération excessive des cellules bêta chez les individus sains. Une faible masse de cellules bêta est une cause fondamentale du diabète de type 2 ; sans suffisamment de cellules bêta saines et fonctionnelles, les personnes atteintes de diabète de type 2 sont incapables de produire des quantités suffisantes d'insuline. Le BMF-219 a été conçu pour inhiber spécifiquement la capacité de la ménine à interagir avec les partenaires transcriptionnels qui dirigent l'expression des régulateurs protéiques du cycle cellulaire, y compris ceux qui empêchent la réplication et l'expansion des cellules bêta.

Des études précliniques ont montré le potentiel du BMF-219 pour restaurer et équilibrer la masse des cellules bêta. COVALENT-111 est une étude de phase I/II multisite, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo. Dans la partie achevée de l'essai de phase I, des sujets sains ont été recrutés dans des cohortes à dose ascendante unique.

Tel que rapporté précédemment, la portion de phase I de COVALENT-111 a été complétée, et le BMF-219 a été généralement bien toléré avec un profil PK et PD encourageant chez les volontaires sains. La portion de phase II, en cours au Canada et aux États-Unis, consiste en de multiples cohortes à doses croissantes recrutant des patients adultes atteints de diabète de type 2 non contrôlé par les traitements actuels. COVALENT-111 est conçu pour examiner la capacité du BMF-219 à fournir potentiellement un contrôle glycémique à long terme aux patients en restaurant leur pool de cellules bêta.

La perte de la masse de cellules bêta fonctionnelles est une composante essentielle de l'histoire naturelle des deux types de diabète : le diabète de type 1 (médié par un dysfonctionnement auto-immun) et le diabète de type 2 (médié par un dysfonctionnement métabolique). Les cellules bêta se trouvent dans le pancréas et sont responsables de la synthèse et de la sécrétion de l'insuline. L'insuline est une hormone qui aide l'organisme à utiliser le glucose comme source d'énergie et à contrôler la glycémie.

Chez les patients atteints de diabète, la masse et la fonction des cellules bêta sont diminuées, ce qui entraîne une sécrétion insuffisante d'insuline et une hyperglycémie. On pense que la ménine agit comme un frein sur le renouvellement et la croissance des cellules bêta, ce qui soutient l'idée que l'inhibition de la ménine pourrait conduire à la régénération de cellules bêta normales et saines. Sur la base de ces résultats scientifiques et d'autres, Biomea explore le potentiel de l'inhibition de la ménine médiée par le BMF-219 comme approche thérapeutique viable pour arrêter ou inverser de façon permanente la progression du diabète de type 2.

Le diabète est considéré comme un problème de santé chronique qui affecte la façon dont le corps transforme les aliments en énergie et entraîne une trop grande quantité de sucre dans le sang. Avec le temps, cela peut provoquer de graves problèmes de santé et endommager les organes vitaux. La plupart des personnes atteintes de diabète ont une espérance de vie plus courte que les personnes ne souffrant pas de cette maladie.

Le CDC estime qu'un Américain sur trois développera un diabète à un moment donné de sa vie. Plus de 37 millions de personnes de tous âges (environ 11 % de la population américaine) sont aujourd'hui atteintes de diabète. 96 millions d'adultes (plus d'1 sur 3) ont un pré-diabète, c'est-à-dire un taux de glycémie supérieur à la normale mais pas assez élevé pour être classé dans la catégorie des diabètes.

Le diabète est également l'un des plus grands fardeaux économiques pour le système de soins de santé des États-Unis : 1 dollar sur 4 des coûts de soins de santé américains est consacré aux soins des personnes atteintes de diabète. Malgré la disponibilité des médicaments actuels, il existe un besoin important en matière de traitement et de soins des patients atteints de diabète.