La FDA américaine approuve la thérapie génique de BioMarin pour l'hémophilie A
Le 29 juin 2023 à 20:38
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La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé jeudi la thérapie génique de BioMarin Pharmaceutical pour l'hémophilie A, a déclaré la société, donnant aux patients atteints de ce trouble héréditaire de la coagulation la possibilité de réduire les perfusions sanguines régulières. (Reportage de Khushi Mandowara et Bhanvi Satija à Bengaluru ; Rédaction de Krishna Chandra Eluri)
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) est une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies qui s'attaquent à la cause première des maladies génétiques. Les produits commerciaux de BioMarin comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et Voxzogo (vosoritide). Le Vimizim est une thérapie enzymatique de remplacement pour le traitement de la MPS IVA, une maladie de surcharge lysosomale. Le Roctavian est une thérapie génique à vecteur de virus adéno-associé (AAV5) conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Voxzogo est un analogue du peptide natriurétique de type C (CNP) injecté une fois par jour pour le traitement de l'achondroplasie. Brineura est une tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de CLN2, une forme de la maladie de Batten.
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. 
