BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. La société a fixé le montant du remboursement du traitement, Roctavian, avec l'Association nationale allemande des fonds d'assurance maladie statutaire, le principal organisme public d'assurance maladie en Allemagne.
L'autorité de réglementation des médicaments de l'Union européenne a donné son accord conditionnel à la thérapie génique en juin de l'année dernière, ce qui en fait le premier traitement de ce type pour la forme la plus courante d'hémophilie.
Roctavian est destiné à être administré en une seule fois par voie veineuse sur une période de trois à quatre heures. Les alternatives existantes comprennent des perfusions sanguines régulières tout au long de la vie du patient ou des doses mensuelles de l'anticorps Hemlibra de Roche.
Biomarin estime que le prix équivaudrait à un revenu net de 900 000 dollars par patient. Cette estimation est basée sur le poids moyen du patient et le nombre de flacons nécessaires pour le traitement unique, avec des réductions pour les rabais et remises habituels.
Le prix fixe devient un point de référence pour les assureurs privés et les autres organismes de santé en Europe.
Le prix de remboursement allemand est inférieur aux prévisions, mais "fait de Roctavian un produit potentiellement significatif en Europe, une fois de plus dans le contexte des attentes relativement faibles des investisseurs en matière d'adoption", a déclaré Paul Matteis, analyste chez Stifel, dans une note datée de mardi.
Le prix catalogue de Roctavian aux États-Unis est de 2,9 millions de dollars par patient.
Le traitement consiste à délivrer une copie fonctionnelle du gène manquant qui aiderait les patients atteints d'hémophilie A à fabriquer une protéine de coagulation sanguine connue sous le nom de facteur VIII. (1 $ = 0,9120 euros) (Reportage de Leroy Leo à Bengaluru ; Rédaction de Pooja Desai)
