BioMarin Pharmaceutical Inc. fait le point sur l'avancement de ses programmes de thérapie génique
Le 17 février 2022 à 22:05
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BioMarin Pharmaceutical Inc. a annoncé des mises à jour sur ses programmes de thérapie génique expérimentale en développement clinique. En février 2022, la société a reçu des demandes supplémentaires de la Food and Drug Administration (FDA) pour des informations nécessaires à la résolution de la suspension clinique de l'étude de phase 1/2 PHEARLESS du BMN 307 émise en septembre 2021. Le BMN 307 est une thérapie génique AAV5-phénylalanine hydroxylase humaine (hPAH) étudiée chez des adultes atteints de phénylcétonurie (PCU). La FDA a demandé des données provenant d'études non-cliniques supplémentaires afin d'évaluer le risque oncogène théorique pour les participants à l'étude humaine, ce qui devrait prendre plusieurs trimestres. La société communiquera les prochaines étapes du programme lorsqu'elles seront disponibles. La société a également annoncé que le recrutement s'est achevé dans l'étude de phase 3 270-303 en cours pour évaluer la sécurité et l'efficacité de valoctocogene roxaparvovec, une thérapie génique AAV5, en association avec des corticostéroïdes prophylactiques chez des personnes atteintes d'hémophilie A sévère. Les résultats de l'analyse à 52 semaines de cette étude sont attendus au premier semestre 2023. BioMarin a plusieurs études cliniques en cours dans son programme complet de thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie A qui restent en cours et/ou continuent à recruter des participants, y compris l'étude mondiale de phase 3 GENEr8-1 et l'étude en cours de phase 1/2 d'augmentation de la dose. En outre, la Société mène une étude de phase 1/2 avec la dose de 6e13kg/vg de valoctocogène roxaparvovec chez environ 10 participants présentant des anticorps AAV5 préexistants, ainsi qu'une autre étude de phase 1/2 avec la dose de 6e13 vg/kg de valoctocogène roxaparvovec chez des personnes atteintes d'hémophilie A présentant des inhibiteurs du FVIII actifs ou antérieurs. Enfin, la société a annoncé que son étude HAERMONY de phase 1/2 visant à évaluer le BMN 331, une thérapie génique expérimentale à médiation AAV5 pour les personnes atteintes d'angioedème héréditaire (AOH), est ouverte au recrutement. En outre, la FDA a accordé le statut de maladie orpheline au BMN 331.
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) est une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies qui s'attaquent à la cause première des maladies génétiques. Les produits commerciaux de BioMarin comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et Voxzogo (vosoritide). Le Vimizim est une thérapie enzymatique de remplacement pour le traitement de la MPS IVA, une maladie de surcharge lysosomale. Le Roctavian est une thérapie génique à vecteur de virus adéno-associé (AAV5) conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Voxzogo est un analogue du peptide natriurétique de type C (CNP) injecté une fois par jour pour le traitement de l'achondroplasie. Brineura est une tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de CLN2, une forme de la maladie de Batten.