BioCardia, Inc. a annoncé une clarification et les prochaines étapes de ses programmes de thérapie cellulaire autologue CardiAMP. Sur la base des récents résultats intermédiaires de la thérapie cellulaire autologue CardiAMP pour le traitement de l'insuffisance cardiaque (BCDA-01), la société étudie le développement d'un nouveau protocole d'essai clinique de phase III. Le critère d'évaluation composite principal de Finkelstein Schoenfeld (FS) utilisé dans l'essai CardiAMP HF comporte des niveaux de résultats par ordre décroissant d'importance : l'équivalent de la mort cardiaque, les effets indésirables majeurs cardiaques et cérébrovasculaires MACCE, et la distance de marche de six minutes (6MWD). Étant donné que le critère d'évaluation principal de la SF est un composite de ces éléments, le critère d'évaluation de la SF peut être atteint même si l'un ou plusieurs des éléments ne présentent pas individuellement une signification statistique.

Cela a des implications pour la conception des futurs essais. Les résultats provisoires de l'essai CardiAMP HF ont montré que les deux premiers résultats de niveau les plus importants, survenant chez 30 % des patients de l'étude, auraient pu contribuer suffisamment à l'efficacité si la période de suivi avait été plus longue qu'un an. Si ces résultats intermédiaires sont reproduits dans une future étude dans laquelle le troisième critère d'évaluation, le 6MWD, est remplacé par un critère d'évaluation plus objectif, il pourrait y avoir une voie vers un essai réussi pour l'enregistrement du produit aux États-Unis.

La FDA a déjà exprimé sa préférence pour le remplacement du 6MWD par un test d'effort cardio-pulmonaire, qui est un résultat plus objectif. La société étudie avec le comité directeur de l'étude CardiAMP HF la possibilité d'affiner les critères d'éligibilité des patients sur la base des données actuelles et de remplacer le 6MWD par un test d'effort cardio-pulmonaire ou une autre mesure de résultat plus objective de troisième niveau. Un tel protocole pourrait également être plus rentable en éliminant les mesures qui ont déjà été recueillies dans le cadre de l'étude CardiAMP HF en cours, tout en continuant à utiliser le programme de remboursement de la CMS actuellement en place.

L'utilisation du critère de sélection de l'analyse de la population cellulaire pour définir le dosage des patients, plutôt que de l'utiliser pour exclure des patients de l'étude, pourrait accélérer le recrutement. CardiAMP in Chronic Myocardial Ischemia, ou BCDA-02, a un mécanisme d'action généralement accepté de revascularisation microvasculaire entraîné par les composants CD34 et CD133 du dosage. Il s'agit d'une indication différente de celle de l'insuffisance cardiaque et les membres du comité de pilotage pensent qu'elle a un grand potentiel de réussite, même si l'indication de l'insuffisance cardiaque n'est pas finalement retenue.

La revascularisation et la réparation microvasculaire pour réduire la douleur et améliorer les performances cardiaques dans un cœur relativement sain est considérée comme un défi plus facile à relever pour les cellules que d'aider un cœur déjà défaillant à se rétablir. Cette étude est en bonne voie pour terminer le recrutement de la cohorte au quatrième trimestre et passer à l'essai pivot randomisé en double aveugle. BioCardia prévoit de concentrer ses ressources sur l'accélération de ce programme pivot et incorporera des stratégies pour améliorer le recrutement.