Belite Bio Inc. a annoncé que son produit phare, le Tinlarebant, a reçu la désignation Sakigake du Ministère japonais de la santé, du travail et des affaires sociales (MHLW) pour le traitement de la maladie de Stargardt (STGD1). La désignation Sakigake a été établie par le MHLW afin d'accélérer le processus d'approbation des médicaments au Japon pour les médicaments innovants à l'efficacité remarquable ciblant des maladies graves, afin de les mettre à la disposition des patients au Japon avant le reste du monde, en fournissant (a) une consultation prioritaire, (b) une consultation préalable à la demande, (c) un examen prioritaire, (d) l'attribution d'un partenaire d'examen, et (e) l'extension de la période de réexamen. La maladie est causée par des mutations dans un gène spécifique de la rétine (ABCA4), ce qui entraîne une accumulation progressive de bisrétinoïdes conduisant à la mort des cellules de la rétine et à une perte progressive de la vision centrale.

Les propriétés fluorescentes des bisrétinoïdes et le développement de systèmes d'imagerie rétinienne ont aidé les ophtalmologistes à identifier et à suivre la progression de la maladie. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour la STGD1. Il est important de noter que la STGD1 et l'AG, ou DMLA sèche avancée, partagent une physiopathologie similaire, qui se caractérise par une accumulation excessive de bisrétinoïdes, la mort des cellules rétiniennes et une perte progressive de la vision.

La perte de vision survient rapidement, malgré l'expansion périphérique de la "rétine morte", jusqu'à ce que la maladie atteigne le centre de l'œil (la macula). L'atrophie géographique (AG) est le stade avancé de la DMLA. Il n'existe actuellement aucun traitement oral approuvé par la FDA pour l'AG et aucun traitement approuvé par la FDA pour les autres stades de la DMLA sèche autres que l'AG.

On estime à 20 millions le nombre de patients atteints de DMLA aux États-Unis et à plus de 196 millions le nombre de patients dans le monde, pour un coût direct des soins de santé estimé à 255 milliards de dollars. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter, des déclarations concernant les implications potentielles des données cliniques pour les patients, l'avancement et les activités précliniques anticipées de Belite Bio, le développement clinique, les étapes réglementaires et la commercialisation de ses produits candidats, ainsi que toute autre déclaration contenant les mots "s'attendre à", "espérer" et d'autres expressions similaires. Les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, y compris, mais sans s'y limiter, la capacité de Belite Bio à démontrer l'innocuité et l'efficacité de ses médicaments candidats ; les résultats cliniques de ses médicaments candidats, qui peuvent ne pas soutenir la poursuite du développement ou l'obtention d'une autorisation réglementaire ; le calendrier de réalisation des essais cliniques pertinents et/ou la réception des données intermédiaires/finales de ces essais cliniques ; le contenu et le calendrier des décisions prises par les autorités réglementaires compétentes concernant l'approbation réglementaire des médicaments candidats de Belite Bio ; l'efficacité potentielle du Tinlarebant, ainsi que les risques plus amplement décrits dans la section "Facteurs de risque" des documents déposés par Belite Bio auprès de l'U.Securities and Exchange Commission.

Toutes les déclarations prospectives sont basées sur les informations contenues dans les documents déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission.