Belite Bio, Inc. finalise les plans de l'essai clinique de phase 3 pour le traitement de la DMLA sèche avancée avec le Tinlarebant (LBS-008)
Le 18 novembre 2022 à 14:00
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Belite Bio Inc. a annoncé que, suite à des discussions avec la FDA, elle a finalisé le plan d'étude de son essai clinique de phase 3 prévu pour évaluer l'efficacité et la sécurité du Tinlarebant (a/k/a LBS-008) chez les patients atteints d'atrophie géographique (AG) associée à la DMLA sèche. Le Tinlarebant est un nouveau traitement oral conçu comme une intervention précoce pour prévenir l'accumulation de toxines à base de vitamine A (bisrétinoïdes) qui causent la STGD1 et contribuent à la pathogenèse de la DMLA sèche. Les bisrétinoïdes sont formés comme sous-produits de la vitamine A dans le cycle visuel.
Le tinlarebant agit en réduisant le niveau de RBP4 sérique, la protéine porteuse qui transporte le rétinol vers l'œil. En modulant la quantité de rétinol entrant dans l'œil, le Tinlarebant réduit la formation de bisrétinoïdes pour préserver la santé des tissus rétiniens. La STGD1 est la dystrophie rétinienne héréditaire la plus courante (causant un flou ou une perte de la vision centrale) chez les adultes et les enfants.
La maladie est causée par une protéine dysfonctionnelle spécifique à la rétine (ABCA4) qui provoque une accumulation précoce et aberrante de sous-produits cytotoxiques de la vitamine A dans la rétine, entraînant la mort des cellules rétiniennes et la perte progressive de la vision. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la STGD1. La DMLA sèche est une des principales causes de perte de vision aux États-Unis. La DMLA sèche a une étiologie hétérogène mais présente une physiopathologie similaire à celle de la STGD1 dans laquelle l'accumulation excessive de bisrétinoïdes cytotoxiques conduit à la mort des cellules rétiniennes et à la perte de vision.
On estime à 11 millions le nombre de patients atteints de DMLA sèche aux États-Unis et à plus de 196 millions le nombre de patients dans le monde, avec un coût direct mondial des soins de santé estimé à 255 milliards USD. Une forme avancée de DMLA sèche menaçant la vision est l'atrophie géographique (AG), qui se caractérise par une atrophie progressive de l'épithélium pigmentaire de la rétine et du choriocapillaris sous-jacent, suivie d'une perte de photorécepteurs dans la rétine et d'une déficience visuelle continue. Plus de 8 millions de personnes sont atteintes de GA dans le monde, ce qui représente environ 20 % de tous les individus atteints de DMLA.
On s'attend à ce que l'incidence de la GA augmente en raison du vieillissement de la population dans les pays développés. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la DMLA sèche.
Belite Bio, Inc est une société biopharmaceutique de développement de médicaments au stade clinique. La société se concentre sur le développement de nouvelles thérapies ciblant les maladies dégénératives de la rétine, telles que la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) atrophique et la maladie de Stargardt autosomique récessive de type 1 (STGD), qui conduisent toutes deux progressivement à la cécité permanente, et les maladies métaboliques telles que la stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD), la stéatohépatite non alcoolique (NASH), le diabète de type 2 (T2D), et la goutte. Son principal produit candidat, le LBS-008, est un traitement oral quotidien pour les patients atteints de STGD1 et d'atrophie géographique. Dans le cas de la STGD1, la société développe le LBS-008 sous forme de comprimés à prendre une fois par jour pour cibler la protéine 4 de liaison au rétinol (RBP4) en perturbant la liaison de la vitamine A (rétinol) à la RBP4, ce qui réduit l'apport de rétinol à l'il et l'accumulation de sous-produits toxiques de la vitamine A. Ses produits candidats comprennent également le LBS-009, une thérapie orale anti-RBP4 ciblant les maladies du foie, y compris la NAFLD, la NASH et le T2D.
BELITE BIO, INC 
