BAYER AG Le fabricant allemand de médicaments a annoncé le succès de l'essai dans un bref résumé en juin, précisant qu'il s'agissait d'une première pour un traitement de la maladie de Parkinson à base de cellules souches, mais il n'a pas donné de détails avant une conférence médicale.
Dans un communiqué publié lundi, il a indiqué qu'un an après le traitement, les sept participants ayant reçu une dose élevée avaient en moyenne 2,16 heures de plus par jour avec des symptômes bien contrôlés et que la durée d'aggravation des symptômes était plus courte de 1,91 heure par jour pour eux.
Les cinq participants ayant reçu une dose plus faible ont eu en moyenne 0,72 heure de plus par jour avec des symptômes bien contrôlés et le temps d'aggravation des symptômes a été de 0,75 heure plus court par jour pour eux.
Le traitement a été bien toléré et n'a posé aucun problème de sécurité majeur.
Les résultats positifs de cet essai clinique de phase I constituent un net progrès", a déclaré Christian Rommel, responsable de la recherche et du développement de médicaments chez Bayer.
Pour la thérapie expérimentale de BlueRock, les chercheurs ont utilisé des cellules souches embryonnaires pluripotentes humaines et les ont transformées en cellules nerveuses productrices de dopamine. Ces cellules ont été implantées dans le cerveau pour restaurer les réseaux neuronaux détruits par la maladie de Parkinson.
Des médicaments visant à empêcher le système immunitaire d'attaquer les nouvelles cellules ont également été administrés.
Les résultats ont été présentés au congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement à Copenhague, au Danemark.
La recherche d'un traitement de la maladie de Parkinson, qui provoque une carence en dopamine, une molécule qui aide à réguler plusieurs fonctions cérébrales de base, a connu de nombreux échecs au cours des décennies.
Plusieurs projets de recherche dans le monde, dont celui de Bayer, ont récemment mis au point une approche consistant à transplanter des cellules modifiées pour restaurer une zone du cerveau productrice de dopamine.
Certains de ces travaux sont menés par l'université britannique de Cambridge, l'hôpital sud-coréen Bundang CHA, Cyto Therapeutics (International Stem Cell Corp) en Australie, l'Académie chinoise des sciences, l'université de Harvard aux États-Unis et l'hôpital universitaire de Kyoto au Japon.
Bayer a réaffirmé qu'elle ferait passer les essais sur l'homme à la deuxième des trois étapes. Le recrutement des patients, y compris pour un groupe comparatif qui ne recevra pas le traitement, commencerait au premier semestre 2024.
La maladie de Parkinson, pour laquelle il n'existe pas de traitement et qui touche plus de 10 millions de personnes dans le monde, provoque des lésions cérébrales progressives. Les symptômes les plus courants sont la perte de contrôle des muscles, les tremblements et la rigidité musculaire, tandis que la démence est observée chez certains patients. (Reportage de Ludwig Burger ; Rédaction de Susan Fenton)
