Mises à jour du programme et faits marquants : Résultats de l'essai clinique de phase 1b AVTX-002 sur la maladie de Crohn (MC) : L'étude multicentrique de phase 1b, ouverte, en escalade de dose, a évalué l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité à court terme de l'AVTX-002 chez des adultes atteints de la MC active, modérée à sévère, qui n'ont pas répondu au traitement par le facteur de nécrose tumorale alpha (anti-TNFa). L'étude a évalué deux doses différentes d'AVTX-002 (1,0 mg/kg et 3,0 mg/kg) dans laquelle tous les sujets ont reçu un total de quatre doses d'AVTX-002 par injection sous-cutanée (SQ) à 14 jours d'intervalle et ont subi des coloscopies au début de l'étude puis après huit semaines. Une guérison de la muqueuse cliniquement significative, déterminée par coloscopie et jugée par un lecteur central, a été observée chez 50 % (4/8) des sujets, un sujet ayant atteint la rémission (SES-CD = 0). De plus, les patients ont répondu rapidement au traitement en huit semaines et les niveaux de LIGHT libre ont diminué chez tous les sujets ; 75 % (3/4) des patients qui ont démontré une guérison de la muqueuse par coloscopie ont indiqué qu'ils avaient recommencé à se sentir mal deux à trois mois après l'arrêt du médicament à l'étude, ce qui suggère un effet lié au médicament ; le suivi est en cours pour le dernier répondant. Les données ont continué de montrer que le traitement par AVTX-002 était sûr et bien toléré, aucun événement indésirable grave lié au médicament n'ayant été observé ; Avalo continue d'évaluer les données sur les biomarqueurs de cette étude ; La société évalue actuellement AVTX-002 dans une cohorte de patients atteints de colite ulcéreuse (CU) modérée à sévère, réfractaires aux traitements biologiques, y compris les anti-TNFa, avec des données prévues pour le troisième trimestre de 2022. Les données des études sur la CD et la RCH éclaireront la conception d'une étude clinique randomisée contrôlée ultérieure chez les patients réfractaires modérés à sévères. AVTX-002 pour le traitement de l'asthme non éosinophilique (AEN) : L'AEN est un sous-type important d'asthme de mauvais pronostic qui concerne environ la moitié des patients asthmatiques. Les données sur les biomarqueurs suggèrent que LIGHT joue un rôle important dans l'inflammation et le remodelage des voies respiratoires dans l'AEN et soutiennent le développement d'AVTX-002 pour les patients souffrant d'AEN mal contrôlé ; une demande de nouveau médicament de recherche (IND) a été approuvée par la FDA. La société attend les premières données de l'essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, mené auprès de 80 patients souffrant d'AEN mal contrôlée, au cours du second semestre 2022 ; AVTX-007 dans le myélome multiple et la maladie de Still à début adulte (MSA) : Myélome multiple : L'étude de phase 1b multicentrique, ouverte et à dose croissante de l'AVTX-007 (anticorps antiIL-18) chez des sujets atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire est presque terminée. Trois doses (4 mg/kg, 9 mg/kg et 14 mg/kg toutes les 4 semaines) d'AVTX-007 en tant qu'agent unique ont été évaluées. L'AVTX-007 était généralement sûr et bien toléré, mais aucun signal d'efficacité n'a été observé dans la cohorte à haute dose ou dans la phase d'expansion. Sur la base de ces résultats, la société abandonne le programme sur le myélome multiple ; AOSD : AVTX-007 est en cours d'évaluation dans une étude multicentrique de phase 1b chez 12 patients réfractaires ou dépendants des stéroïdes atteints d'AOSD dans deux cohortes. Les premières données pour les deux cohortes de l'essai sont attendues pour le milieu de l'année 2022. Programmes AVTX-800 (AVTX-801, AVTX-802 et AVTX-803) pour les troubles congénitaux de la glycosylation : Avalo prévoit de lancer l'étude pivot monocentrique (États-Unis), en double aveugle (plus extension ouverte) de l'AVTX-803 chez les patients atteints de déficience d'adhésion leucocytaire de type II (LAD II) causée par une mutation de perte de fonction dans le gène SLC35C1 au premier trimestre 2022, avec des données attendues au troisième trimestre 2022 ; La société poursuit le dialogue avec la FDA afin de s'aligner sur les plans d'études cliniques appropriés pour l'AVTX-801 (mutation de perte de fonction dans le gène PGM1) et l'AVTX-802 (mutation de perte de fonction dans le gène MPI) ; ces trois programmes ont reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD), ce qui les rend éligibles aux bons d'examen prioritaire lors de l'approbation. AVTX-006 dans les malformations lymphatiques complexes : La société attend les premières données de sa preuve de concept de phase 1b de l'AVTX-006 (inhibiteur double de mTORc1/c2 à petite molécule) pour les malformations lymphatiques complexes au milieu de l'année 2022 ; l'AVTX-006 a reçu l'ODD et la RPDD, ce qui le rend éligible aux bons de traitement prioritaire dès son approbation.