Athira Pharma, Inc. a annoncé qu'elle avait terminé la première cohorte de volontaires sains dans son étude clinique de phase 1 en cours, la première chez l'homme, avec escalade de dose, évaluant l'ATH-1105, une petite molécule orale modulant positivement le système neurotrophique du facteur de croissance des hépatocytes (HGF), en développement pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'essai de phase 1 (NCT 06432647) en double aveugle, contrôlé par placebo, recrutera jusqu'à 80 volontaires sains et évaluera des doses uniques et multiples par voie orale. L'étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité de l'ATH-1105 et comprendra la mesure des résultats pharmacocinétiques.

L'étude devrait être achevée d'ici la fin de l'année 2024. L'ATH-1105 est une petite molécule candidate de nouvelle génération, administrée par voie orale, en cours de développement pour le traitement potentiel de la SLA. Dans les modèles précliniques de la SLA, l'ATH-1105 a montré qu'il augmentait significativement la survie, améliorait les fonctions motrices et nerveuses, réduisait la démyélinisation des nerfs périphériques et la dégénérescence des axones, et améliorait la neurodégénérescence et l'inflammation.