(Alliance News) - AstraZeneca PLC et Ionis Pharmaceuticals Inc. ont célébré vendredi l'approbation de leur médicament eplontersen par la Food & Drug Administration américaine.

AstraZeneca, dont le siège est à Cambridge, en Angleterre, a déclaré que l'eplontersen, dont le nom de marque est Wainua, est désormais autorisé aux États-Unis pour traiter la polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine chez les adultes, communément appelée hATTR-PN ou ATTRv-PN.

Il s'agit de la toute première approbation réglementaire de Wainua et du seul traitement approuvé de l'ATTRv-PN qui peut être auto-administré au moyen d'un auto-injecteur.

La société pharmaceutique a déclaré que l'approbation était basée sur les résultats intermédiaires positifs de l'essai de phase 3 NEURO-TTRansform.

Après 35 semaines, AstraZeneca a déclaré que l'essai a montré que les patients traités avec Wainua ont démontré un bénéfice constant et durable sur les critères d'évaluation principaux de la concentration sérique de transthyrétine et de l'altération de la neuropathie. La qualité de vie des patients s'est également améliorée.

AstraZeneca a expliqué que l'ATTRv-PN provoque des lésions des nerfs périphériques avec une incapacité motrice dans les cinq ans suivant le diagnostic, et qu'elle est généralement fatale dans les dix ans en l'absence de traitement.

"L'approbation de Wainua par la FDA marque une étape importante pour les personnes vivant avec [l'ATTRv-PN], qui disposeront désormais d'un traitement efficace et bien toléré... pour lutter contre cette maladie dévastatrice", a commenté Brett Monia, président-directeur général de Ionis.

"Il s'agit également d'un moment charnière pour Ionis, car Wainua sera le premier d'une série de lancements commerciaux potentiels pour la société.

AstraZeneca et Ionis commercialiseront Wainua pour le traitement de l'ATTRv-PN aux États-Unis, dans le cadre d'un accord mondial de développement et de commercialisation récemment élargi pour inclure les droits exclusifs d'AstraZeneca en Amérique latine et dans tous les autres pays en dehors des États-Unis.

AstraZeneca prévoit que Wainua sera disponible aux États-Unis en janvier 2024.

Les actions d'AstraZeneca étaient en baisse de 0,8 % à 10 392,00 pence chacune à Londres tôt vendredi.

Par Emma Curzon, journaliste à Alliance News

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