Arrowhead Pharmaceuticals présente de nouvelles données cliniques montrant qu'ARO-RAGE atteint un niveau élevé d'élimination des gènes chez les patients asthmatiques
Le 20 mai 2024 à 12:00
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Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que de nouvelles données cliniques intermédiaires sur ARO-RAGE, un médicament expérimental à base d'ARNi pour le traitement des maladies pulmonaires inflammatoires, telles que l'asthme, ont été présentées lors de la conférence internationale 2024 de l'American Thoracic Society (ATS). Les résultats intermédiaires de l'étude de phase 1/2 en cours montrent que le traitement par ARO-RAGE a entraîné une réduction de la concentration de RAGE soluble (sRAGE) dans le liquide de lavage broncho-alvéolaire (LBA) et dans le sérum de manière dose-dépendante chez des volontaires sains et normaux (NHV) et chez des patients souffrant d'asthme léger à modéré. Quelques résultats d'ARO-RAGE Dans l'étude 1001 en cours, ARO-RAGE a obtenu les résultats clés suivants au 5 avril 2024 : Après l'administration de deux doses d'ARO-RAGE à des patients souffrant d'asthme léger ou modéré, la réduction du taux sérique de sRAGE a atteint 88 %, avec une réduction maximale moyenne de 77 %, Les effets pharmacodynamiques ont été durables, avec une durée qui semble justifier une administration tous les deux mois. L'exposition plasmatique à ARO-RAGE après l'administration d'une dose unique à des patients atteints d'asthme a été limitée en quantité et en durée.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. développe des médicaments qui traitent des maladies incurables en réduisant au silence les gènes qui en sont la cause. Les thérapies de la société, qui utilisent un large portefeuille de chimies d'acide ribonucléique (ARN) et de modes d'administration, déclenchent le mécanisme d'interférence ARN (ARNi) pour induire une neutralisation rapide, profonde et durable des gènes cibles. La plateforme TRiMTM (Targeted RNAi Molecule) de la société utilise la délivrance par ligand et est conçue pour permettre un ciblage spécifique des tissus tout en étant structurellement simple. Elle se concentre sur divers domaines thérapeutiques, tels que les maladies cardiométaboliques, pulmonaires, hépatiques, musculaires et du système nerveux central. Elle possède environ 14 médicaments expérimentaux au stade clinique (neuf détenus en propre et cinq en partenariat), dont le stade de développement va de la phase I à la phase III. Les produits en cours de développement de la société comprennent le Plozasiran, le Zodasiran, l'Olpasiran, l'ARO-RAGE, l'ARO-MUC5AC, l'ARO-MMP7, le GSK-4532990, le Fazirsiran, le JNJ-3989, le HZN-457, l'ARO-C3, l'ARO-PNPLA3, l'ARO-DUX4 et l'ARO-SOD1.
Arrowhead Pharmaceuticals présente de nouvelles données cliniques montrant qu'ARO-RAGE atteint un niveau élevé d'élimination des gènes chez les patients asthmatiques