Arrowhead Pharmaceuticals Inc. a annoncé qu'elle avait déposé une demande d'autorisation pour lancer un essai clinique de phase 1/2a de l'ARO-DM1, son traitement expérimental par interférence ARN (ARNi) développé comme traitement potentiel de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), la dystrophie musculaire la plus fréquente chez l'adulte. ARO-DM1 est conçu pour réduire l'expression du gène de la protéine kinase de la dystrophie myotonique (DMPK). Il n'existe actuellement aucun traitement de fond approuvé pour la DM1.

Les traitements se sont concentrés sur la gestion des symptômes, y compris la thérapie physique, l'exercice, les orthèses cheville-pied, les fauteuils roulants et d'autres appareils d'assistance. Une demande d'approbation de l'essai clinique a été soumise à un comité d'éthique local et à l'autorité néo-zélandaise de sécurité des médicaments et des dispositifs médicaux pour examen par le comité permanent des essais thérapeutiques. Dans l'attente de cette autorisation, Arrowhead a l'intention de procéder à l'étude ARODM1-1001, une étude de phase 1/2a à doses croissantes visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ARO-DM1 chez 48 sujets atteints de DM1.