Amniotics AB (publ) a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif recommandant la désignation de PulmoStem (AmnioPul-02) en tant que médicament orphelin pour le traitement du dysfonctionnement primaire du greffon (PGD) après une transplantation pulmonaire. PulmoStem est un médicament de thérapie innovante, composé de cellules souches mésenchymateuses allogènes (CSM) extraites du liquide amniotique à terme et sélectionnées à l'aide d'anticorps dirigés contre un marqueur de surface cellulaire pertinent pour les poumons, mis au point pour le traitement de la dysfonction primaire du greffon après une transplantation pulmonaire. Amniotics prévoit de démarrer une étude clinique évaluant PulmoStem dans cette indication au cours de l'année 2024.

La PGD après transplantation pulmonaire représente une lésion parenchymateuse multifactorielle et un dysfonctionnement du poumon transplanté qui se développe dans les 72 premières heures après la transplantation en l'absence de causes secondaires identifiables. La DPI pulmonaire survient chez environ 20 à 30 % des transplantés pulmonaires et se caractérise par une mauvaise oxygénation, une faible compliance pulmonaire et constitue un facteur de risque important de décès à court et à long terme. Il n'existe actuellement aucun traitement pour la DPI, si ce n'est une hospitalisation prolongée et des soins intensifs avancés.

De l'avis de l'EMA, il est nécessaire de disposer d'options thérapeutiques plus efficaces. Les données de base d'Amniotics indiquent que PulmoStem a le potentiel de réduire de manière significative les lésions pulmonaires et d'augmenter la survie de cette population de patients. Dans l'UE, le statut de médicament orphelin est accordé aux produits qui traitent, préviennent ou diagnostiquent une maladie qui met la vie en danger ou qui est chroniquement débilitante et qui affecte moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE.

Les promoteurs qui obtiennent la désignation orpheline dans l'UE bénéficient d'une assistance au protocole, un type de conseil scientifique spécifique aux médicaments orphelins désignés, de dispenses ou de réductions de certains frais, ainsi que d'une exclusivité commerciale de dix ans une fois que le médicament est sur le marché. La Commission européenne est chargée d'accorder la désignation orpheline sur la base de l'avis positif de l'EMA.