Alterity Therapeutics a annoncé que le premier participant en Australie a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 2 de la Société sur l'ATH434 dans l'Atrophie Systémique Multiple (ASM), un trouble parkinsonien rare et très invalidant. L'essai clinique de phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de l'ATH434 chez des patients atteints de MSA à un stade précoce. L'étude évaluera l'effet du traitement par ATH434 sur la neuro-imagerie et les biomarqueurs protéiques afin de démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus des évaluations de la sécurité et de la pharmacocinétique.

Les biomarqueurs sélectionnés, notamment le fer cérébral et l'agrégation de la synucléine, contribuent de manière importante à la pathologie de la MSA et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. En tant que chaperon du fer, l'ATH434 présente un excellent potentiel pour le traitement de la maladie de Parkinson et de divers troubles parkinsoniens tels que l'atrophie multisystématisée (AMS). L'ATH434 a terminé avec succès les études de phase 1 démontrant que l'agent est bien toléré et atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de l'AMS.

L'ATH434 fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo chez des patients atteints de MSA à un stade précoce. L'ATH434 a reçu la désignation d'orphelin pour le traitement de l'AMS par la FDA américaine et la Commission européenne. A propos de l'Atrophie Systémique Multiple L'Atrophie Systémique Multiple (ASM) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une défaillance du système nerveux autonome et une altération des mouvements.

Les symptômes reflètent la perte progressive de fonction et la mort de différents types de cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière.