Alterity Therapeutics Limited a annoncé la présentation, lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology, de données prometteuses issues de l'étude sur l'histoire naturelle des biomarqueurs de l'évolution de l'atrophie du système multiple (bioMUSE), réalisée à l'aide de capteurs portables. L'étude a mis en évidence une relation étroite entre les paramètres des capteurs et les évaluations de la motricité. Les études de l'histoire naturelle sont importantes pour caractériser la progression de la maladie dans des populations de patients sélectionnées.

L'étude a fourni de nombreuses données permettant d'optimiser la conception de l'essai clinique de phase 2 d'Alterity et sera élargie pour inclure un total de 20 patients atteints de MSA. L'étude en cours continuera à fournir des informations vitales sur les patients atteints de MSA à un stade précoce, à éclairer la sélection des biomarqueurs appropriés pour évaluer l'engagement de la cible et l'efficacité préliminaire, et à fournir des données cliniques pour caractériser la progression de la maladie dans une population de patients qui reflètent ceux qui seront recrutés dans l'essai clinique de phase 2. L'Atrophie Systémique Multiple (ASM) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une défaillance du système nerveux autonome et une altération des mouvements.

L'ATH434 a terminé avec succès les études de phase 1 démontrant que l'agent est bien toléré et atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de MSA. L'ATH434 fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, chez des patients atteints de MSA à un stade précoce. L'ATH434 a reçu la désignation d'orphelin pour le traitement de la MSA par la FDA américaine et la Commission européenne.

L'essai clinique de phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de l'ATH434 chez des patients atteints de MSA à un stade précoce. L'étude évaluera l'effet du traitement par ATH434 sur la neuro-imagerie et les biomarqueurs protéiques pour démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus de l'évaluation de la sécurité et de la pharmacocinétique.