Alterity Therapeutics a annoncé le début d'un nouvel essai clinique de phase 2 de l'ATH434 chez des patients atteints d'Atrophie Systémique Multiple (ASM) et le recrutement du premier patient. Cette étude ouverte, intitulée " A Biomarker Study of ATH434 in Participants with MSA " (ATH434-202), s'ajoute à l'essai de phase 2 en cours, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, dans les stades précoces de l'atrophie du système nerveux central (ATH434-201). L'essai sur les biomarqueurs inclura environ 15 personnes atteintes de MSA à un stade plus avancé que celles participant à l'essai randomisé.

En tant que chaperon du fer, l'ATH434 présente un excellent potentiel pour le traitement de la maladie de Parkinson et de divers troubles parkinsoniens tels que l'atrophie multisystématisée (AMS). L'ATH434 a terminé avec succès les études de phase 1 démontrant que l'agent est bien toléré et atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de l'AMS. L'ATH434 fait actuellement l'objet de deux essais cliniques : L'étude ATH434-201 est un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé chez des patients atteints de MSA à un stade précoce et l'étude ATH434-202 est un essai ouvert de phase 2 sur les biomarqueurs chez des patients atteints de MSA.

L'ATH434 a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'AMS par la FDA américaine et la Commission européenne. L'Atrophie Systémique Multiple est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une défaillance du système nerveux autonome et une altération des mouvements. Les symptômes reflètent la perte progressive de fonction et la mort de différents types de cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière.