Alterity Therapeutics a annoncé que l'essai clinique de Phase 2 de l'ATH434 pour le traitement des patients atteints d'atrophie systémique multiple (ASM) est maintenant ouvert au recrutement en Italie. L'essai clinique de Phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de l'ATH434 chez des patients atteints d'AMS au stade précoce. L'étude évaluera l'effet du traitement par l'ATH434 sur la neuro-imagerie et les biomarqueurs protéiques pour démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus des évaluations de la sécurité et de la pharmacocinétique.

Les biomarqueurs sélectionnés, notamment le fer cérébral et l'agrégation de la -synucléine, sont des contributeurs importants à la pathologie de l'ASM et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. Des capteurs portables seront également utilisés pour évaluer les activités motrices qui sont importantes pour les patients atteints de MSA. L'étude devrait recruter environ 60 adultes qui recevront l'un des deux niveaux de dose d'ATH434 ou un placebo.

Les participants recevront le traitement pendant 12 mois, ce qui donnera l'occasion de détecter des changements dans les critères d'efficacité afin d'optimiser la conception d'une étude définitive de phase 3. Le candidat principal d'Alterity, l'ATH434, est un agent oral conçu pour inhiber l'agrégation des protéines pathologiques impliquées dans la neurodégénération. Il a été démontré précliniquement que l'ATH434 réduit la pathologie de la -synucléine et préserve les cellules nerveuses en rétablissant l'équilibre normal du fer dans le cerveau.

En tant que chaperon du fer, il présente un excellent potentiel pour traiter la maladie de Parkinson ainsi que divers troubles parkinsoniens tels que l'atrophie systémique multiple (ASM). L'ATH434 a terminé avec succès les études de phase 1 démontrant que l'agent est bien toléré et qu'il a atteint des niveaux cérébraux comparables aux niveaux efficaces dans les modèles animaux de l'ASM. L'ATH434 a reçu la désignation d'orphelin pour le traitement de l'ASM par la FDA américaine et la Commission européenne.

L'atrophie du système multiple (MSA) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par une défaillance du système nerveux autonome et une altération des mouvements. Les symptômes reflètent la perte progressive de fonction et la mort de différents types de cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. Il s'agit d'une maladie à progression rapide qui entraîne un handicap profond.

L'ASM est un trouble parkinsonien caractérisé par une combinaison variable de mouvements ralentis et/ou de rigidité, d'instabilité autonome qui affecte les fonctions involontaires telles que le maintien de la pression artérielle et le contrôle de la vessie, et de troubles de l'équilibre et/ou de la coordination qui prédispose aux chutes. L'une des caractéristiques pathologiques de l'ASM est l'accumulation de la protéine -synucléine dans la glie, les cellules de soutien du système nerveux central, et la perte de neurones dans plusieurs régions du cerveau. L'ASM touche environ 15 000 personnes aux États-Unis et, bien que certains des symptômes de l'ASM puissent être traités par des médicaments, il n'existe actuellement aucun médicament capable de ralentir la progression de la maladie et il n'y a pas de remède.