Alterity Therapeutics a annoncé que des données sur un modèle animal d'atrophie systémique multiple (ASM) ont été publiées dans le Journal of Parkinsons Disease. L'ASM est une maladie neurodégénérative dévastatrice sans traitement approuvé. L'élévation du fer cérébral régional et l'accumulation d'a-synucléine agrégée sont des facteurs importants de la pathologie de l'ASM. Des études précédentes avec l'ATH434 dans des modèles précliniques de la maladie de Parkinson ont montré qu'il pénètre dans le cerveau, réduit l'accumulation de fer et l'activité redox médiée par le fer, fournit une neuroprotection, inhibe l'agrégation de l'a-synucléine et améliore la fonction motrice. Le composé a également été bien toléré lors d'une première étude de dosage oral chez des volontaires sains et adultes âgés, avec un profil pharmacocinétique favorable et dose-dépendant. Dans cette étude, des souris génétiquement modifiées, ou transgéniques, surexpriment l'a-synucléine, développent des inclusions dans les cellules gliales et manifestent des aspects moteurs et non moteurs du MSA. Les animaux ont reçu de l'ATH434 dans leur alimentation ou un régime témoin pendant 4 mois à partir de l'âge de 12 mois. Une analyse Western blot a été utilisée pour évaluer les niveaux de formes oligomériques et agrégées d'a-synucléine dans le cerveau et la stéréologie a été utilisée pour quantifier le nombre de neurones et d'inclusions de cellules gliales dans la substantia nigra pars compacta.