Alterity Therapeutics Limited a annoncé que le premier participant en Italie a reçu une dose dans l'essai clinique de phase 2 de la société sur l'ATH434 dans l'atrophie du système multiple (MSA), un trouble parkinsonien rare et très débilitant. L'essai clinique de phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de l'ATH434 chez des patients atteints de MSA à un stade précoce. L'étude évaluera l'effet du traitement par ATH434 sur la neuro-imagerie et les biomarqueurs protéiques afin de démontrer l'engagement de la cible et les critères cliniques pour démontrer l'efficacité, en plus des évaluations de la sécurité et de la pharmacocinétique.

Les biomarqueurs sélectionnés, notamment le fer cérébral et l'agrégation de la synucléine, contribuent de manière importante à la pathologie de la MSA et sont donc des cibles appropriées pour démontrer l'activité du médicament. Des capteurs portables seront également utilisés pour évaluer les activités motrices qui sont importantes pour les patients atteints de MSA. L'étude devrait inclure environ 60 adultes qui recevront l'une des deux doses d'ATH434 ou un placebo.

Les participants recevront le traitement pendant 12 mois, ce qui permettra de détecter des changements dans les critères d'efficacité afin d'optimiser la conception d'une étude définitive de phase 3. Pour plus d'informations sur l'essai de phase 2, veuillez consulter l'identifiant ClinicalTrials.gov : NCT05109091.