Agios Pharmaceuticals, Inc. a présenté les résultats détaillés de l'étude mondiale de phase 3 ENERGIZE sur le mitapivat chez les adultes atteints de thalassémie alpha ou bêta non dépendante des transfusions (NTD) lors d'une séance plénière (résumé #S104) au congrès hybride de l'Association européenne d'hématologie 2024 (EHA2024), qui se tient du 13 au 16 juin 2024 à Madrid, en Espagne. Lors d'une présentation d'affiche connexe (résumé #P1529), la société a présenté des données supplémentaires de l'étude ENERGIZE mettant en évidence des améliorations cliniquement significatives des mesures de la qualité de vie liée à la santé et des résultats rapportés par les patients parmi les patients du groupe mitapivat par rapport à ceux du groupe placebo. L'étude ENERGIZE a atteint son objectif principal, le mitapivat ayant démontré une augmentation statistiquement significative du taux de réponse de l'hémoglobine par rapport au placebo.

Une signification statistique a également été atteinte pour les deux critères secondaires clés associés au changement par rapport à la ligne de base du score FACIT-Fatigue et de la concentration d'hémoglobine. Ces améliorations ont été observées dans tous les sous-groupes pré-spécifiés. Agios a également annoncé récemment les résultats positifs de l'étude de phase 3 ENERGIZE-T sur le mitapivat chez les adultes atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

La société a l'intention de déposer une demande d'autorisation réglementaire pour le mitapivat en tant que traitement de la thalassémie d'ici la fin de 2024, en incorporant toutes les données disponibles des deux études. Les résultats de l'étude de phase 3 ENERGIZE sont les suivants : Au total, 194 patients ont été recrutés dans l'étude, dont 130 ont été randomisés pour recevoir 100 mg de mitapivat deux fois par jour (BID) et 64 ont été randomisés pour recevoir un placebo apparié. 122 (93,8 %) dans le groupe mitapivat et 62 (96,9 %) dans le groupe placebo ont terminé la période de 24 semaines en double aveugle de l'étude.

Les données démographiques et les caractéristiques de base étaient équilibrées entre le groupe mitapivat et le groupe placebo, et représentatives d'une population de patients atteints de thalassémie non dépendants de la transfusion. L'étude a atteint le critère d'évaluation principal, à savoir la réponse en termes d'hémoglobine. La réponse hémoglobinique a été définie comme une augmentation de =1 g/dl des concentrations moyennes d'hémoglobine de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport aux valeurs initiales.

42,3 % (n=55/130) des patients du groupe mitapivat ont obtenu une réponse hémoglobinique, contre 1,6 % (n=1/64) des patients du groupe placebo (2-sided pConference Call Information Agios organisera demain, 16 juin 2024, à 10:00 a.m. ET (4 p.m. CEST), une session virtuelle de discussion avec les investisseurs pour passer en revue les principales présentations cliniques orales et par affiches de la réunion EHA2024.