Adverum Biotechnologies fait le point sur le développement de l'ADVM-022 et présente les étapes clés prévues pour 2022.
Le 21 décembre 2021 à 14:00
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Adverum Biotechnologies, Inc. a annoncé l'achèvement de la révision de son programme ADVM-022, a présenté les plans pour la prochaine étape de développement dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA humide) et a fourni les étapes clés prévues pour 2022. Conception de l'essai de phase 2. Sous réserve de l'examen réglementaire, Adverum finalise le plan d'un essai de phase 2 d'ADVM-022 dans la DMLA humide portant sur la dose de 2 X 10^11 (2E11) vg/oeil et une dose plus faible de 6 X 10^10 vg/oeil (6E10) vg/oeil, avec trois nouveaux régimes de prophylaxie stéroïdienne améliorée, qui, selon la société, comprendront un traitement topique, intravitréen (IVT) et une combinaison de stéroïdes systémiques et locaux. L'essai devrait inclure environ 72 patients et évaluer des critères d'évaluation similaires à ceux de l'essai de phase 1 OPTIC dans la DMLA humide. Ce plan d'étude est basé sur une analyse approfondie menée par l'équipe de développement clinique de la société et intègre les commentaires du conseil consultatif scientifique d'Adverum et d'experts clés en rétine, uvéite et thérapie génique. Modification de la DNR. Adverum a l'intention de déposer une modification de l'IND (Investigational New Drug) au cours du premier semestre 2022 et de s'engager avec la FDA dans le but d'obtenir un accord sur la conception de l'essai de phase 2. La société prévoit de terminer ce processus d'ici la mi-2022. Initiation de la phase 2. Adverum commence les préparatifs de l'essai de phase 2 de l'ADVM-022 dans la DMLA humide, avec l'intention de doser le premier patient au T32022. Les premiers retours des investigateurs potentiels de la phase 2 suggèrent que le recrutement de l'essai sera terminé d'ici la fin de l'année 2022. Ressources complètes. Adverum réaffirme que sa trésorerie est suffisante pour financer ses activités, y compris ses plans de développement de l'ADVM-022, jusqu'en 2024.
Adverum Biotechnologies, Inc. est une société de thérapie génique au stade clinique. La société découvre et développe des produits candidats de thérapie génique qui offrent une efficacité durable en induisant une expression soutenue d'une protéine thérapeutique. Son principal produit candidat, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), est un produit de thérapie génique à injection intravitréenne (IVT) unique en cabinet, conçu pour délivrer des niveaux durables d'aflibercept à long terme associés à une réponse thérapeutique soutenue, réduisant ainsi la charge de traitement et les fluctuations du liquide maculaire associées aux injections IVT fréquentes de facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF). Ixo-vec est en cours de développement pour le traitement des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge. Son deuxième produit candidat, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), est un produit candidat de thérapie génique développé pour traiter les patients souffrant de monochromie des cônes bleus (BCM) par une seule injection IVT. Elle développe également un pipeline de programmes de thérapie génique à un stade précoce.