60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. a annoncé l'approbation éthique d'une étude ouverte, à accès élargi, du schéma ARAKODA® de tafénoquine en association avec les schémas de soins standard chez les patients immunodéprimés atteints de babésiose persistante/récidivante. L'objectif de l'étude est de confirmer les résultats d'un taux de guérison de la babésiose de 80 % chez l'homme observé dans une population similaire dans une série de cas de tafénoquine réalisée par la Yale School of Public Health (YSPH) en avril 2024 et publiée dans le journal Clinical Infectious Diseases. La série de cas de la YSPH a montré un taux de guérison (avec un intervalle de confiance de 95 %) de 80 % (30-100 %) dans une série de cinq patients immunodéprimés auxquels on a administré de la tafenoquine chaque semaine après une dose de charge en association avec des médicaments de soins standard.

La tafénoquine est approuvée pour la prophylaxie du paludisme aux États-Unis sous le nom de produit ARAKODA. La tafénoquine n'a pas prouvé son efficacité dans le traitement ou la prévention de la babésiose et n'est pas approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une telle indication. La babésiose est une maladie transmise par les tiques et causée par des parasites Babesia qui se développent et se multiplient dans les globules rouges.

Elle se manifeste par des fièvres, des frissons, des sueurs et de la fatigue et, dans les cas les plus graves, peut mettre la vie en danger. L'incidence de la maladie augmente rapidement, en particulier dans le nord-est. Transmise par la morsure de la tique à pattes noires (tique du cerf), le vecteur de la maladie de Lyme, la babésiose est une maladie orpheline.

Elle peut mettre en danger la vie des personnes âgées et des patients immunodéprimés. 60 Degrees Pharmaceuticals est engagée dans l'avancement de plusieurs essais cliniques visant à établir la sécurité et l'efficacité de la tafenoquine. Il s'agit des essais suivants 1. l'étude de patients hospitalisés (c'est-à-dire, Il s'agit : 1. d'une étude sur les patients hospitalisés (c'est-à-dire atteints de babésiose aiguë), actuellement en cours de recrutement au Tufts Medical Center ; 2. d'une étude sur l'accès élargi à la tafénoquine dans le traitement de la babésiose, destinée à confirmer les conclusions récentes de la Yale School of Public Health ; et 3. d'une étude sur l'accès élargi à la tafénoquine, prévue pour le traitement de la babésiose chronique, dont la conception sera guidée par une étude épidémiologique en cours au North Carolina State College of Veterinary Medicine, visant à déterminer si des parasites Babesia spp sont présents dans des échantillons prélevés sur des patients humains présentant des symptômes de fatigue chronique/neurologiques. Les trois études répondent à des besoins médicaux non satisfaits dans trois populations importantes de patients atteints de babésiose : (i) les patients hospitalisés pour une maladie grave ; (ii) les patients dont la maladie persiste et qui présentent des facteurs de risque de rechute ; et (iii) les personnes ayant reçu un diagnostic de babésiose chronique sur la base de manifestations cliniques et d'antécédents médicaux.

Sur la base des données éventuelles des trois essais, 60 Degrees Pharmaceuticals prévoit de déposer une demande de nouveau médicament auprès de la FDA au cours du deuxième trimestre 2026 pour une indication supplémentaire de la tafénoquine dans la babésiose. La société estime que le marché total accessible jusqu'à la fin de la protection du brevet en décembre 2035 aux États-Unis pour ARAKODA (tafénoquine) dans le traitement de la babésiose est de 38 000 patients aigus (hospitalisés et immunodéprimés) et d'au moins 375 000 patients atteints de babésiose chronique. La prévalence des patients atteints de maladie chronique peut être plus élevée et fait l'objet d'une étude de marché et d'études épidémiologiques menées par la société.

Ce chiffre s'ajoute aux 1,7 million de voyageurs potentiels qui pourraient bénéficier de l'utilisation d'ARAKODA pour la prophylaxie du paludisme au cours de la même période. La tafénoquine est approuvée pour la prophylaxie du paludisme aux États-Unis sous le nom de produit ARAKODA®. L'innocuité du régime approuvé de tafénoquine pour la prophylaxie du paludisme a été évaluée dans cinq essais distincts, randomisés, en double aveugle, contrôlés par un comparateur actif ou un placebo, pour des durées allant jusqu'à six mois.

L'efficacité de la tafénoquine pour le traitement ou la prévention de la babésiose n'a pas été prouvée et elle n'est pas approuvée par la FDA pour cette indication. La tafénoquine a été découverte par l'Institut de recherche de l'armée Walter Reed grâce à un financement de l'activité de développement du matériel médical de l'armée américaine. La tafénoquine a été approuvée pour la prophylaxie du paludisme en 2018 aux États-Unis sous le nom d'ARAKODA® et en Australie sous le nom de KODATEF®.

Les deux ont été lancés commercialement en 2019 et sont actuellement distribués par des réseaux de grossistes pharmaceutiques dans chaque pays respectif. Ils sont disponibles dans les pharmacies de détail en tant que médicament de prévention du paludisme délivré uniquement sur ordonnance.