4D Molecular Therapeutics, Inc. a annoncé une présentation orale des données intermédiaires de l'essai clinique de phase 1/2 AEROW du 4D-710 pour le traitement de la maladie pulmonaire de la mucoviscidose lors de la 46e réunion annuelle de l'European Cystic Fibrosis Society qui se tiendra à Vienne, en Autriche, du 7 au 10 juin 2023. 4D-710 est composé d'un vecteur ciblé et évolué, A101, et d'un transgène CFTR?R optimisé au niveau du codon. Il est conçu pour être administré par aérosol afin d'obtenir l'expression de CFTR dans les cellules épithéliales des voies respiratoires pulmonaires. Le 4D-710 est initialement développé pour les quelque 15 % de patients dont la maladie ne peut être traitée par les médicaments modulateurs de CFTR existants ciblant la protéine CFTR.

4D-710 est composé d'un vecteur ciblé et évolué, A101, et d'un transgène CFTR?R au codon optimisé. Le 4D-710 a le potentiel de traiter un large éventail de patients atteints de mucoviscidose, indépendamment de la mutation CFTR spécifique, et est conçu pour être administré par aérosol afin d'obtenir l'expression de la protéine CFTR dans les cellules épithéliales des voies respiratoires pulmonaires. Le 4D-710 est initialement développé chez les quelque 15 % de patients dont la maladie ne peut être traitée par les médicaments modulateurs de CFTR existants ciblant la protéine CFTR.

Chez les patients présentant des mutations du CFTR et dont la maladie peut être traitée par des médicaments modulateurs, l'amélioration de la fonction pulmonaire est incomplète et variable. Nous prévoyons donc de développer le 4D-710 dans cette population de patients plus large, en tant qu'agent unique et/ou en combinaison avec des médicaments à petites molécules modulateurs du CFTR. La mucoviscidose est une maladie héréditaire majeure causée par des mutations du gène CFTR.

Selon la Fondation CF, environ 40 000 personnes aux États-Unis et plus de 105 000 personnes dans le monde vivent avec la mucoviscidose, avec environ 1 000 nouveaux cas de mucoviscidose diagnostiqués aux États-Unis chaque année. Les maladies pulmonaires sont la principale cause de morbidité et de mortalité chez les personnes atteintes de mucoviscidose. La mucoviscidose entraîne une altération de la fonction pulmonaire, une inflammation et des bronchectasies. Elle est généralement associée à des infections pulmonaires persistantes et à des exacerbations répétées dues à l'incapacité d'évacuer le mucus épaissi des poumons.

Les patients atteints de mucoviscidose ont besoin d'un traitement à vie avec de multiples médicaments quotidiens. Les complications de la maladie entraînent une perte progressive de la fonction pulmonaire et des hospitalisations, et conduisent finalement à une insuffisance respiratoire terminale.