Cours MINI FUTURE SHORT - BIOMARIN PHARMACEUTICAL

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) est une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies qui s'attaquent à la cause première des maladies génétiques. Les produits commerciaux de BioMarin comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et Voxzogo (vosoritide). Le Vimizim est une thérapie enzymatique de remplacement pour le traitement de la MPS IVA, une maladie de surcharge lysosomale. Le Roctavian est une thérapie génique à vecteur de virus adéno-associé (AAV5) conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. Voxzogo est un analogue du peptide natriurétique de type C (CNP) injecté une fois par jour pour le traitement de l'achondroplasie. Brineura est une tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de CLN2, une forme de la maladie de Batten.