Zynerba Pharmaceuticals, Inc. a fourni des mises à jour sur les programmes concernant le syndrome du X fragile (SXF), les troubles du spectre autistique (TSA), le syndrome de délétion 22q11.2 (22q) et les encéphalopathies épileptiques et de développement (EED). En plus de la poursuite du développement clinique du Zygel dans le SXF, la société prévoit de se concentrer sur le développement du Zygel dans l'ASD et le 22q. Sur la base des recherches de la société et des priorités stratégiques, la décision a été prise de ne pas aller de l'avant avec le DEE pour le moment. La société continue d'attendre les premiers résultats de RECONNECT, un essai pivot de phase 3 de confirmation de Zygel chez les patients atteints du SXF, au cours du second semestre de 2023. La société a reçu un avis scientifique écrit de l'Agence européenne des médicaments (EMA) fournissant des clarifications et des conseils sur les exigences cliniques et réglementaires pour la soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) dans l'Union européenne (UE) pour Zygel pour le traitement des symptômes comportementaux associés au SXF. Sur la base de l'avis scientifique de l'EMA, la société estime que l'achèvement réussi du programme de développement actuel du Zygel dans le SXF répondra aux exigences d'une AMM dans l'UE. Présentation de données lors du symposium Synchrony 2021 de la Fondation BRAIN décrivant comment le Zygel peut apporter un bénéfice thérapeutique dans le SXF grâce à ses effets sur le système endocannabinoïde. La présentation comprenait les résultats de l'essai de phase 3 CONNECT-FX démontrant que le Zygel était supérieur au placebo dans de multiples analyses dans les groupes de patients présentant une méthylation =90% ou une méthylation complète (100%) de leur gène FMR1. Les données ont également montré que dans l'étude d'extension ouverte en cours de la société, Zygel a continué à être bien toléré, sans rapports de changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux, les ECG ou les laboratoires (y compris la fonction hépatique) avec une durée médiane de traitement de 21 mois. La Société prévoit de faire progresser son programme sur les TSA avec deux essais de phase 3, dont le premier devrait commencer au second semestre 2022. La société est en train de finaliser le protocole de l'étude de phase 3 et soumettra une demande de nouveau médicament de recherche à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avant de commencer le programme de base. Lors des discussions précédentes avec la FDA, il a été convenu d'utiliser la sous-échelle d'irritabilité de l'Aberrant Behavior Checklist Community (ABC-C) comme critère d'évaluation principal pour soutenir une indication pour le traitement de l'irritabilité dans les TSA. Il s'agit du même critère primaire utilisé dans les essais pivots pour les deux traitements existants approuvés par la FDA pour les TSA.