Zymeworks Inc. a annoncé des résultats positifs de l'essai clinique pivot de phase 2b HERIZON-BTC-01, ouvert et à un seul bras, portant sur le zanidatamab, un anticorps bispécifique ciblant HER2, en monothérapie chez des patients atteints d'un cancer du sein amplifié par HER2 et exprimant HER2. Les résultats préliminaires positifs ont montré que 41,3 % (IC 95 % : 30,4, 52,8) des patients inscrits présentant une maladie amplifiée et exprimant HER2 (IHC2+ et 3+) ont obtenu une réponse objective évaluée par un examen central indépendant. La durée médiane de la réponse était de 12,9 mois (IC 95 % : 5,95 à non atteint).

Le profil de sécurité du zanidatamab dans cette étude était cohérent avec celui observé dans les études de monothérapie précédemment rapportées, sans aucun nouveau signal de sécurité identifié. Les résultats complets de l'essai pivot devraient être présentés lors d'une réunion médicale en 2023. Les cancers des voies biliaires, y compris le cancer de la vésicule biliaire et le cholangiocarcinome, sont diagnostiqués chez plus de 210 000 personnes chaque année1, la plupart des patients présentant une maladie inopérable2.

Le contrôle de la maladie avec le traitement de première ligne est modeste et les patients ont besoin d'options de traitement après la progression3,4. Le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2) est une cible prometteuse dans environ 5 à 10 % des cholangiocarcinomes et jusqu'à 20 % des cancers de la vésicule biliaire5. Actuellement, aucune thérapie ciblant HER2 n'a été approuvée pour le traitement du CTB.