Zydus Lifesciences Ltd. a annoncé qu'elle a obtenu une preuve de concept positive dans son étude clinique de phase 2 de ZYIL1, chez les patients atteints de CAPS. L'essai de phase 2, mené en Australie, a évalué l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de ZYIL1 chez des sujets atteints de syndromes périodiques associés à la cryopirine (CAPS). ZYIL1 a montré une absorption orale rapide.

ZYIL1 est extrêmement puissant (IC50 dans la gamme nanomolaire) dans le sang entier humain et a supprimé l'inflammation causée par l'inflammasome NLRP3. Un effet robuste sur les biomarqueurs de la maladie, notamment la CRP, le sérum amyloïde A (SAA), l'IL-6, le WBC, a également été observé. ZYIL1 a été sûr et bien toléré et aucun événement indésirable grave (EIG) n'a été observé dans cet essai de phase 2.

Les tests des fonctions hépatique et rénale n'ont pas non plus montré d'anomalies dans cet essai de phase 2. Les patients CAPS avec mutation NLRP3 confirmée souffrant d'une poussée liée au CAPS, traités avec ZYIL1 dans l'essai de validation de concept de phase 2, ont montré une amélioration clinique rapide dès le troisième jour, qui s'est maintenue jusqu'à la fin du traitement.