Zealand Pharma A/S a annoncé que la FDA américaine a accordé la désignation de revue prioritaire au dasiglucagon pour la prévention et le traitement de l'hypoglycémie chez les patients pédiatriques âgés de 7 jours et plus atteints d'hyperinsulinisme congénital (CHI) pour un dosage allant jusqu'à 3 semaines, avec une date de PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) fixée au 30 décembre 2023. Afin de garantir un processus réglementaire le plus efficace possible, l'examen par la FDA sera effectué en deux parties dans le cadre de la même demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA). La partie 1 concerne le dosage jusqu'à 3 semaines, tandis que la partie 2 concerne l'utilisation au-delà de 3 semaines.

La date de la PDUFA pour la partie 2 sera fixée à la suite de la soumission d'analyses supplémentaires à partir d'ensembles de données existants demandées par la FDA américaine, ce qui devrait être fait avant la fin de l'année. Le CGM a été inclus comme mesure de résultat secondaire dans l'un des deux essais cliniques pivots de phase 3. Trois essais cliniques de phase 3 La soumission de la NDA était basée sur les résultats de deux essais pivots de phase 3 et sur les résultats intermédiaires d'un essai d'extension à long terme en cours.

L'un des essais (NCT04172441) a évalué l'efficacité et l'innocuité du dasiglucagon en perfusion sous-cutanée en milieu hospitalier chez 12 nouveau-nés et nourrissons atteints d'ICH âgés de 7 jours à 12 mois. Dans les deux essais cliniques, le dasiglucagon pour perfusion sous-cutanée a été bien toléré. Afin de garantir une procédure d'examen réglementaire aussi efficace que possible, la FDA a recommandé d'examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché en deux parties.

La FDA a demandé des analyses supplémentaires sur l'utilisation du CGM à partir d'ensembles de données existants soutenant l'utilisation du dasiglucagon dans l'ICH au-delà de 3 semaines, que Zealand Pharma prévoit de soumettre avant la fin de l'année ; la partie 2 ne représente pas une demande supplémentaire de nouveau médicament, mais fait partie de la même NDA. En outre, l'injection de dasiglucagon a été approuvée sous le nom de Zegalogue® ? par la FDA américaine en 2021 pour le traitement de l'hypoglycémie sévère chez les adultes et les enfants diabétiques âgés de 6 ans et plus.

Vous ne devriez pas accorder une confiance excessive à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Ces déclarations prospectives sont soumises à des risques, des incertitudes et des hypothèses inexactes, qui peuvent faire en sorte que les résultats réels diffèrent matériellement des attentes exprimées dans le présent document et que tout ou partie de ces déclarations prospectives soient incorrectes, et qui incluent, mais ne sont pas attendues avant la fin de l'année.