Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé CASGEVY ? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie cellulaire à modification génétique CRISPR/Cas9, pour le traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (BTT) chez les patients âgés de 12 ans et plus. L'administration de CASGEVY nécessite une expérience en matière de transplantation de cellules souches ; par conséquent, Vertex s'engage avec des hôpitaux expérimentés à établir un réseau de centres de traitement autorisés (ATC) indépendants à travers les États-Unis afin d'offrir CASGEVY aux patients.

Les neuf ATC activés aux États-Unis sont en mesure d'offrir CASGEVY aux patients admissibles atteints de TDT et de drépanocytose. D'autres ATC seront activés dans les semaines à venir et une liste complète des ATC est disponible sur CASGEVY.com.