Vanda Pharmaceuticals Inc. reçoit l'approbation de la FDA pour procéder à l'évaluation du nouveau médicament de recherche VCA-894A, un nouvel oligonucléotide antisens candidat pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 2S
Le 23 janvier 2024 à 15:15
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Vanda Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) visant à évaluer le VCA-894A pour le traitement d'un patient atteint de la maladie de Charcot-Marie-Tooth, axonale, de type 2S (CMT2S), causée par des variantes cryptiques du site d'épissage au sein du gène IGHMBP2. VCA-894A est un nouvel oligonucléotide antisens (ASO) dont le mécanisme d'action cible spécifiquement un variant cryptique du site d'épissage du gène IGHMBP2, responsable de la CMT2S. Les mutations du gène IGHMBP2 jouent un rôle essentiel dans la manifestation de la CMT2S, probablement en raison de la perte de neurones alpha-moteurs et, par conséquent, de la détérioration du système nerveux périphérique.
Les OLS ont la capacité de moduler l'expression des gènes, ce qui permet un traitement personnalisé des maladies rares. L'administration d'OLS dans le système nerveux central a déjà été couronnée de succès dans plusieurs programmes d'OLS, avec une large applicabilité dans le traitement d'un certain nombre de troubles neurodégénératifs et neuromusculaires. VCA-894 A est un oligonucléotide phosphorothioate 2'-O-méthoxyéthyle (MOE) sel de sodium.
VCA-894 a cible spécifiquement une variante cryptique du site d'épissage au sein de I GHMBP2, qui est à l'origine de la CMT2S. Les OLS peuvent avoir une large applicabilité dans le traitement d'un certain nombre de troubles, qu'il s'agisse de traitements du système nerveux ou de traitements systémiques.
Vanda Pharmaceuticals Inc. est une société biopharmaceutique qui se concentre sur le développement et la commercialisation de thérapies visant à répondre à des besoins médicaux importants non satisfaits et à améliorer la vie des patients. Le portefeuille commercial de la société comprend trois produits : HETLIOZ pour le traitement des troubles du sommeil et de l'éveil de moins de 24 heures (Non-24) et pour le traitement des troubles du sommeil nocturne dans le syndrome de Smith-Magenis (SMS), Fanapt (ilopéridone) pour le traitement du trouble bipolaire I et une formulation injectable à longue durée d'action (LAI) pour le traitement de la schizophrénie, et PONVORY (ponesimod) pour le traitement des troubles inflammatoires/auto-immuns, notamment la colite ulcéreuse, le psoriasis, la maladie de Crohn, la dermatite atopique, l'oesophagite à éosinophiles et l'alopécie areata. La société a également une série de médicaments en cours de développement, notamment le Tradipitant (VLY-686), le VHX-896, le VSJ-110, le VPO-227, le VTR-297, le VQW-765, le VCA-894A et le type 2S (CMT2S).
Vanda Pharmaceuticals Inc. reçoit l'approbation de la FDA pour procéder à l'évaluation du nouveau médicament de recherche VCA-894A, un nouvel oligonucléotide antisens candidat pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 2S