Unity Biotechnology, Inc. a annoncé que l'étude ASPIRE de phase 2b en cours sur UBX1325 a été prolongée de 24 à 36 semaines afin d'évaluer une durabilité potentiellement supérieure à celle de l'aflibercept. En outre, l'étude a été portée de 40 à 50 patients afin d'augmenter la puissance statistique. L'étude ASPIRE est conçue pour évaluer la sécurité, l'efficacité et la durabilité à long terme d'UBX1325 en monothérapie par rapport à l'aflibercept chez des patients atteints d'œdème maculaire diabétique (OMD).

Suite à l'extension de l'étude, UNITY prévoit de divulguer les principaux résultats de l'étude ASPIRE en deux fois : les données du critère principal à 24 semaines au premier trimestre 2025, et les données de l'extension à long terme à 36 semaines au deuxième trimestre 2025. La société continue de penser que la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables sont suffisants pour financer les opérations jusqu'au troisième trimestre 2025. ASPIRE est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, avec contrôle actif, conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'UBX1325 par rapport à l'aflibercept chez des patients précédemment traités et atteints d'une DME active, qui n'obtiennent pas un bénéfice optimal avec les soins standards.

L'étude devrait inclure environ 50 sujets qui seront randomisés 1:1 pour recevoir soit 10 µg d'UBX1325, soit 2 mg d'aflibercept en injections de contrôle toutes les huit semaines pendant six mois après la randomisation. Aucun traitement ne sera programmé dans l'un ou l'autre bras entre la 24e et la 36e semaine afin de permettre une comparaison directe de la durabilité de l'effet entre les deux bras de traitement. Le critère principal d'efficacité est la non-infériorité par rapport à l'aflibercept, évaluée par le changement moyen de l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) par rapport à l'état initial à la semaine 24. Les critères d'évaluation secondaires comprennent la variation de la BCVA par rapport à la ligne de base au fil du temps, la variation de l'épaisseur du sous-champ central (CST) par rapport à la ligne de base au fil du temps et la proportion de participants ne nécessitant pas de traitement anti-VEGF de secours, et ce jusqu'à la semaine 36.

UBX1325 est un composé expérimental étudié dans les maladies de la rétine, y compris l'OMD, et dont l'utilisation n'est approuvée dans aucun pays. UBX1325 est une petite molécule inhibitrice puissante de Bcl-xL, un membre de la famille BCL-2 des protéines régulatrices de l'apoptose. UBX1325 est conçu pour inhiber la fonction des protéines dont dépendent les cellules sénescentes pour leur survie.

L'étude de phase 2 BEHOLD chez des patients atteints d'OMD a démontré qu'une seule injection d'UBX1325 entraînait une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de l'AVC moyenne pendant 48 semaines, par rapport à un traitement fictif. Dans les études précliniques, UNITY a démontré que le ciblage de Bcl-xL par UBX1325 éliminait préférentiellement les cellules sénescentes des tissus malades tout en épargnant les cellules des tissus sains. L'objectif d'UNITY avec UBX1325 est d'améliorer de manière transformationnelle les résultats concrets pour les patients atteints de maladies rétiniennes.