TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé l'acceptation pour publication par Frontiers in Molecular Biosciences d'une étude préclinique utilisant le principal candidat thérapeutique de TransCode, TTX-MC138, dans le glioblastome multiforme (GBM). Les résultats de cette étude soutiennent le développement du TTX-MC138 pour le traitement du GBM en identifiant un protocole de traitement combiné potentiellement efficace utilisant le TTX-MC138 avec le temozolomide (TMZ), qui est actuellement le traitement standard. Des études telles que celle-ci contribuent à réduire les risques du pipeline qui comprend de multiples approches ARN, dont l'ARNi, la PRR, les vaccins ARNm et l'édition de gènes avec CRISPR, qui utilisent toutes TransCode.

TransCode Therapeutics a récemment reçu l'approbation de l'IRB pour un premier essai clinique chez l'homme avec TTX-MC138 chez des patients atteints de cancers solides avancés. Dans cet essai clinique, jusqu'à 12 patients recevront une dose unique de TTX-MC138 radiomarqué, suivie d'une tomographie par émission de positons et d'une imagerie par résonance magnétique (TEP-IRM) non invasives. L'essai vise à quantifier la quantité de TTX-MC138 délivrée dans les lésions métastatiques et la pharmacocinétique du candidat thérapeutique chez les patients atteints de cancer.

L'essai pourrait fournir des données critiques concernant la dose thérapeutique, le temps utile et l'innocuité potentielle qui pourraient informer les essais cliniques ultérieurs et faire progresser le TTX-MC138 en tant que candidat thérapeutique contre le glioblastome et d'autres tumeurs malignes avancées. Cet essai n'a pas pour but de démontrer un quelconque effet thérapeutique. TTX-CRISPR, une plateforme thérapeutique basée sur CRISPR/Cas9 pour la réparation ou l'élimination des gènes cancérigènes à l'intérieur des cellules tumorales ; et TTX-mRNA, une plateforme basée sur l'ARNm pour le développement de vaccins anticancéreux conçus pour activer les réponses immunitaires cytotoxiques contre les cellules tumorales.