TransCode Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle avait reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour son principal candidat thérapeutique, le TTX-MC138, dans le cancer du pancréas. Le cancer du pancréas est la septième cause de décès liés au cancer dans le monde et la quatrième aux États-Unis. Le taux de survie du cancer du pancréas est inférieur à 10%, l'adénocarcinome pancréatique exocrine (PDAC), ayant un taux de survie à 5 ans de seulement 1% lorsqu'il est diagnostiqué à un stade avancé inopérable, ce qui se produit dans 80% des cas.

Malgré des recherches continues, le pronostic des personnes atteintes de cette tumeur maligne ne s'est pas amélioré depuis plus de 40 ans. La société pense que le TTX-MC138 a le potentiel d'améliorer considérablement les résultats cliniques chez les patients atteints de cancer du pancréas. Le TTX-MC138 est conçu pour inhiber l'ARN pro-métastatique, le microARN-10b, décrit comme le régulateur principal des métastases dans un certain nombre de tumeurs solides avancées.

TransCode pense que le TTX-MC138 pourrait être utilisé comme traitement pour plusieurs de ces cancers. Dans un modèle préclinique d'adénocarcinome pancréatique, l'administration du TTX-MC138 en monothérapie a entraîné des réponses complètes, se manifestant par une régression sans récidive, chez 40 % des animaux traités. Cette étude fait suite à des études sur le cancer du sein démontrant des régressions complètes de la maladie métastatique.

En plus des modèles murins de cancer, le TTX-MC138 a été administré avec succès et a démontré une efficacité préliminaire dans une étude de cas de carcinome mammaire félin spontané. M. Dudley a ajouté : "Le statut ODD offre plusieurs avantages potentiels, notamment sept ans d'exclusivité de commercialisation si le candidat désigné reçoit par la suite l'approbation de commercialisation de la FDA, des crédits d'impôt pour les dépenses de R&D admissibles et une exemption du paiement des frais de dépôt du Prescription Drug User Fee Amendment (PDUFA), une économie estimée à plus de 3 millions de dollars. TransCode Therapeutics a récemment reçu l'approbation pour un premier essai clinique sur l'homme avec le TTX-MC138 chez des patients atteints de cancers solides avancés.

Dans cet essai clinique, jusqu'à 12 patients recevront une dose unique de TTX-MC138 radiomarqué, suivie d'une imagerie par résonance magnétique et tomographie par émission de positrons (TEP-IRM) non invasive. L'essai vise à quantifier la quantité de TTX-MC138 délivrée aux lésions métastatiques et la pharmacocinétique du candidat thérapeutique chez les patients cancéreux. L'essai pourrait fournir des données essentielles concernant la dose thérapeutique, le moment de l'administration et l'innocuité potentielle, qui pourraient éclairer les essais cliniques de stade ultérieur et faire progresser le TTX-MC138 en tant que candidat thérapeutique contre le cancer du pancréas et d'autres tumeurs malignes avancées.

Cet essai n'a pas pour but de démontrer un quelconque effet thérapeutique.